Estuary Biotherapeutics a fost fondată cu scopul de a dezvolta medicamente genetice pentru a aborda cauza de bază a ADPKD. Pentru a face acest lucru, fondatorii companiei subliniază faptul că urmează evidențele cauzei și progresiei bolii pentru a-și informa strategiile de dezvoltare a terapiilor. „Ceea ce ne dă încredere este știința fundamentală din spatele abordării noastre,” a declarat Wayne Sackett, CEO și co-fondator al Estuary, pentru Inside Precision Medicine.
Lucrările realizate de co-fondatorii științifici ai Estuary, Stefan Somlo, MD, și Michael Caplan, MD, PhD, împreună cu echipele lor de la Yale School of Medicine, au arătat progrese semnificative în tratamentul ADPKD cauzat de mutațiile genetice din gena PKD1, care codează pentru proteina polycystin-1 (PC1). Mutarea acestei gene este cunoscută că provoacă boala în aproximativ 80% dintre cazurile de ADPKD, făcând-o o țintă principală pentru terapii.
Estuary a format o echipă de oameni de știință și consilieri cu „expertiză profundă în medicina genetică, biologia rinichilor și dezvoltarea de medicamente” pentru a continua să dezvolte aceste descoperiri în terapii care să poată fi aplicate pacienților umani.
Compania are în prezent două programe principale care avansează către studii clinice. Primul program, EST-201, implică o terapie genetică a genei PKD2 completă, care este administrată printr-un virus adeno-asociat (AAV). Această terapie va fi evaluată la pacienți.
Sursa articol https://insideprecisionmedicine.com
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
