Între timp, cel de-al doilea program târziu de editare genetică CRISPR în vivo, nexiguran ziclumeran (nex-z; NTLA-2001), destinat inactivării genei transtiretină (TTR) pentru amiloidoza TTR (ATTR) avansează după ce toxicitatea serioasă hepatică a…
Vectorul AAV reprezintă un caz special în rândul terapiilor avansate. Cu multe serotipuri AAV bine definite și cu comportament bine stabilit, există o vastă experiență în industrie în ceea ce privește producția și utilizarea în studiile clinice pe…
Este ceva ce poate afecta și câinii – și în tratamentul animalelor, cercetătorii au descoperit o abordare terapeutică care promite să fie transformatoare. Într-un studiu publicat în Molecular Therapy Advances, cercetătorii conduși de o echipă de la…
De Jonathan D. Grinstein, PhD După cinci ani de căutări disperate, piesele necesare pentru a crea un tratament pentru Riaan Singh Digeorge s-au aliniat: oamenii de știință, modelele de boală, fabricația, strategia reglementară și banii – aproximativ…
Pentru Brandon Henry, MD, PhD, un medic-cercetător și dezvoltator de medicamente pentru boli rare, prima administrare nu reprezintă linia de sosire, ci punctul în care începe o altă fază dificilă a dezvoltării medicamentului. „De multe ori…
Un mecanism de degradare a proteinelor a fost identificat ca având un rol în apariția unei forme moștenite de tahicardie ventriculară polimorfică catecolaminergică (CPVT), o boală care afectează în principal copiii și tinerii. Studiul a fost condus…
Compania Beacon Therapeutics a raportat rezultate pozitive în faza II/III pentru terapia sa cu virus adeno-asociat (AAV) numită laru-zova, în cazul pacienților cu boala rară a ochilor numită retinita pigmentară X-linkată, cauzată de mutații genetice…
Este interesant să vedem oamenii de la Triple Helix raportând aici despre experiența lor în utilizarea puterii de prindere ca biomarker al îmbătrânirii pentru a evalua rezultatele terapiilor genetice destinate să îmbunătățească funcția. Una dintre…
**O nouă cercetare dezvăluie cauza surprinzătoare a problemelor imunitare la persoanele cu sindrom Down** Bolile la persoanele cu sindrom Down (SD) pot avea consecințe diferite față de cele la persoanele fără această condiție; afecțiuni care sunt…
Nervozitatea era exact cum credea Grinspan că ar trebui să se simtă un medic. „Trebuie să fii puțin speriat atunci când faci terapie pentru prima dată la om”, a declarat Grinspan, un neurolog pediatric și specialist în epilepsie la Weill Cornell…
