Kenneth și Helga au lansat recent Fundația KHL, o preocupare de turism medical care își propune să extindă disponibilitatea terapiilor genice care sunt deja implementate sau în curs de dezvoltare. Acestea sunt abordări relativ sigure ale terapiei…
Sistemele bazate pe CRISPR funcționează prin tăierea sau modificarea ADN-ului într-un loc specific, o abilitate care poate fi folosită pentru a corecta mutații periculoase, cum s-a întâmplat în celebrul caz al bebelușului KJ. Cu toate acestea…
CGTxchange, o platformă online îmbunătățită cu ajutorul inteligenței artificiale, este creația American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) și a Orphan Therapeutics Accelerator. Ultima a fost înființată în 2024 ca un accelerator biotehnologic…
La Boston, Timothy Yu, MD, PhD, un important neurogenetician de la Spitalul pentru Copii din Boston și de la Școala de Medicină Harvard, a fost distins cu unul dintre cele mai mari premii oferite de Societatea Americană de Gene și Terapie Celulară…
Provocările reprogramării parțiale, cel puțin până când oamenii găsesc o abordare viabilă cu molecule mici care să pară suficient de sigură pentru a fi dezvoltată ca terapie, sunt provocările terapiei genice, care se rezumă aproape în întregime la…
Comunitatea de cercetare încearcă să dezvolte o înțelegere suficientă a biochimiei regenerării eficiente la salamandre și pești-zebră pentru a putea provoca o astfel de regenerare la mamifere. Până în prezent, câteva gene au ieșit la suprafață ca…
CRISPR este o tehnologie revoluționară cu origini modeste. Oamenii de știință au descoperit pentru prima dată acest puternic editor genetic în bacterii care îl foloseau ca armă împotriva virusurilor invadatoare numite fage. Fagele pot distruge până…
Femeia în vârstă de 47 de ani se afla într-o situație disperată. În 2014, i s-a pus diagnosticul de o formă rară de anemie. Celulele B ale corpului său, care produc în mod normal anticorpi pentru a lupta împotriva infecțiilor, deveniseră rebeli, atacând neîncetat globulele roșii care transportă oxigenul. Două alte tulburări autoimune au apărut…
Conform unui articol publicat în revista Cell, studiul arată cum anumite vitamine ar putea fi folosite ca tratamente țintite pentru bolile genetice rare. Cercetătorii subliniază, de asemenea, faptul că metoda de screening extins pentru boli legate de vitamina B ar putea fi aplicată și altor vitamine și nutrienți. „Printre factorii alimentari, vitaminele sunt promițătoare ca…
În ultimul an, spațiul terapiei genice a traversat momente dificile și interesante, cu multe suișuri și coborâșuri care au culminat într-un optimism crescut și o creștere a finanțării și investițiilor pe măsură ce anul 2025 se apropia de final. Un declin financiar continuu în investițiile biotehnologice, după un nivel record în 2021, combinat cu incertitudinea…
