Compania Beacon Therapeutics a raportat rezultate pozitive în faza II/III pentru terapia sa cu virus adeno-asociat (AAV) numită laru-zova, în cazul pacienților cu boala rară a ochilor numită retinita pigmentară X-linkată, cauzată de mutații genetice…
Cercetătorii propun că aceste celule, ușor de identificat la microscop, ar putea fi markeri buni pentru cancer. Studiul a fost publicat în jurnalul Redox Biology, iar autorul principal este Shinya Toyokuni, MD, PhD, profesor emerit la Școala de…
Celulele T recunosc peptide scurte prezentate de moleculele de antigen leucocitare umane (HLA) în loc să citească direct mutațiile din ADN-ul tumorii. Prin urmare, o mutație prevăzută să producă un neoantigen puternic este utilă terapeutic doar dacă…
Studii anterioare efectuate pe animale au arătat că o reducere semnificativă a numărului de calorii consumate, numită restricție calorică, prelungește durata de viață și încetinește aspectele îmbătrânirii. Dar nu fusese investigat până acum dacă…
Atlasele ne-au ghidat de-a lungul timpului prin teritorii neexplorate. Acum, un atlas generat de inteligența artificială de la Google DeepMind își propune să facă același lucru pentru vastul peisaj al ADN-ului nostru. De la Proiectul Genomului Uman…
Într-un studiu publicat în Cell Reports Medicine, cercetătorii de la Institut Curie au dezvoltat o platformă „tumor-on-a-chip” derivată direct de la pacient, concepută pentru a determina rapid dacă celulele de cancer de sân sunt sensibile sau…
Cardiomiopatia cuprinde un grup de boli care afectează capacitatea inimii de a pompa sânge. Aceste condiții determină inima să devină mărită, cu bătăi neregulate și slabe, crescând riscul de insuficiență cardiacă. Deși cardiomiopatia afectează…
O platformă de screening la scară largă a genomului a evidențiat bariere celulare care limitează eficacitatea editării genomului non-viral, bariere ce ar putea fi țintite pentru a îmbunătăți puterea acesteia. Studiul publicat în revista Nature…
Cercetarea a stabilit valoarea acestor oligonucleotide antisense bifuncționale sau bipartite (ASO-uri) – analogi scurți, sintetici, de acid nucleic cu o porțiune antisense și o coadă reglatoare care recrutează supresoare de splicing – în terapiile…
**O boală genetică rară și potențial fatală, caracterizată de oase slăbite, este adesea ignorată, dar cu o mai mare conștientizare, putem diagnostica și trata mai bine această condiție devastatoare, spun oamenii de știință.** Hipofosfatazia, gândită…
