În ultimul an, spațiul terapiei genice a traversat momente dificile și interesante, cu multe suișuri și coborâșuri care au culminat într-un optimism crescut și o creștere a finanțării și investițiilor pe măsură ce anul 2025 se apropia de final.
Un declin financiar continuu în investițiile biotehnologice, după un nivel record în 2021, combinat cu incertitudinea financiară declanșată de tarifele și îngrijorările legate de inflație la începutul celui de-al doilea mandat al lui Trump în ianuarie, au determinat indicele XBI al biotehnologiilor, un fond care indică de obicei starea industriei biotehnologice din SUA, să atingă un minim pre-COVID de 66 de dolari în aprilie.
La scurt timp după preluarea funcției, noua administrație a început să reducă finanțarea cercetărilor Institutelor Naționale de Sănătate (NIH), sumele tăiate ajungând la aproximativ 9,5 miliarde de dolari până în iunie. O serie de circa 20.000 de disponibilizări la Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA), Centrul pentru Controlul și Prevenirea Bolilor (CDC) și NIH pe parcursul anului păreau să încetinească revizuirea reglementară și să facă rezultatele mai incerte.
„Am avut multe schimbări la nivelurile superioare din unitatea FDA care reglementează terapiile genice,” a fost de acord Nolan Townsend, CEO al Lexeo Therapeutics, o companie de medicină genetică axată pe cardiologie și neurologie cu sediul în New York.
În februarie, Pfizer a anunțat că își întrerupe producția medicamentului Beqvez, terapia sa genetică bazată pe virusul adeno-asociat (AAV) pentru hemofilie B. Cu toate că terapia a primit aprobarea FDA în 2024, lipsa de interes a determinat compania să renunțe la activ, golind efectiv portofoliul său de terapii genice.
„Terapia genetică corectează un defect care va oferi o vindecare pe viață. Suntem atât de entuziasmați de acest lucru încât uităm că chiar și atunci trebuie să fie o propunere de afaceri,” a declarat Miguel Forte, MD, PhD, președintele Societății Internaționale pentru Terapia Celulară și Genetică (ISCT) și CEO al companiei de biotehnologie pentru terapii celulare și genetice Kiji Therapeutics. „Nu poate fi doar o chestiune de ‘Pentru că vindecăm pacientul, toată lumea va dori să o aibă.’ Trebuie să fie încă o propunere de valoare care să aibă sens din punct de vedere comercial.”
Alte companii precum Biogen, Roche și Vertex au urmat exemplul Pfizer pe parcursul anului și au oprit sau au redus semnificativ liniile lor de terapie genetică sau editare genetică.
A fost un an dificil pentru Sarepta, cu trei decese asociate terapiei sale AAV Elevidys pentru distrofia musculară Duchenne între martie și iulie. Rocket Pharmaceuticals a raportat, de asemenea, un deces asociat terapiei într-un studiu de fază II al terapiei sale bazate pe AAV pentru boala Danon în mai. Un alt deces asociat AAV, cu toate că utilizând o capsidă nouă, a fost raportat în studiul Capsida pentru terapia sa pentru encefalopatie dezvoltare și epileptică mai târziu în an.
Aceste evenimente au avut un impact negativ asupra investițiilor în sector, cu toate că spre sfârșitul anului au apărut semne de îmbunătățire, cu unele runde de finanțare decente, precum runda Seriei D de 320 de milioane de dolari a Kriya Therapeutics în septembrie și runda Seriei A de 100 de milioane de dolari a Addition Therapeutics în…
Sursa: [Link către sursa originală a informației]
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.