În cadrul acestui proces, un gen numit NANOG este esențial pentru dezvoltarea timpurie a embrionilor. Știam deja că acest lucru este valabil pentru șoareci – acum putem spune cu adevărat că același lucru este valabil și pentru oameni. În acele…
Articolul, încă neprelucrat de perechi, a stârnit imediat controverse. Unii cercetători l-au salutat ca pe un punct de referință tehnic care ar putea, în viitor, preveni boli moștenite devastatoare înainte de naștere. Alții au avertizat că acest…
Nimeni nu dorește să plătească pentru medicamente genetice, în special terapiile de editare genetică. Este o realitate dureroasă cu care se confruntă atât susținătorii pacienților, cât și fondatorii de startupuri. De ani de zile, liderii, chiar și…
Descoperirile preclinice oferă o nouă armă potențială în lupta împotriva Escherichia coli produse de toxinele Shiga (STEC), o bacterie care provoacă aproape trei milioane de îmbolnăviri acute anual în întreaga lume, în special la copii. Terapia…
La Boston, Timothy Yu, MD, PhD, un important neurogenetician de la Spitalul pentru Copii din Boston și de la Școala de Medicină Harvard, a fost distins cu unul dintre cele mai mari premii oferite de Societatea Americană de Gene și Terapie Celulară…
Într-un studiu de fază I desfășurat cu Universitatea de Medicină Shanghai Jiao Tong și Laboratorul Cheie Shanghai de Editare Genetică de Precizie și Traducere Clinică, compania chineză YolTech Therapeutics a raportat că terapia sa de editare a bazelor in vivo, YOLT-101, a redus colesterolul LDL cu 52,3% și proteina circulantă PCSK9 cu 74,4% la 24…
Ghidul preliminar al Căii Mecanismului Plauzibil al FDA este alcătuit dintr-o serie de inițiative menite să crească flexibilitatea reglementărilor și să stimuleze dezvoltarea terapiilor personalizate de editare genetică pentru afecțiuni rare și ultra-rare, care afectează în total aproximativ 30 de milioane de persoane din Statele Unite. Ghidul preliminar a fost prezentat în cadrul unei sesiuni…
În ultimul an, spațiul terapiei genice a traversat momente dificile și interesante, cu multe suișuri și coborâșuri care au culminat într-un optimism crescut și o creștere a finanțării și investițiilor pe măsură ce anul 2025 se apropia de final. Un declin financiar continuu în investițiile biotehnologice, după un nivel record în 2021, combinat cu incertitudinea…
Inspirate de un mecanism de apărare bacterian, editarea genetică bazată pe CRISPR a transformat științele vieții, facilitând căutarea și editarea secvențelor genetice specifice. Acest lucru generează progrese în domenii precum terapiile împotriva cancerului, cercetarea de bază și agricultura. Diagnosticul reprezintă o altă direcție promițătoare pentru tehnologiile bazate pe CRISPR. Cu o gamă largă de enzime…
În această ediție a seriei „În spatele Descoperirilor”, Ringeisen reflectează asupra drumului pe care l-a parcurs traducerea CRISPR-ului și încotro trebuie să meargă în viitor. El discută abordarea integrală a IGI privind țintirea bolilor, efortul de a extinde tratamentele dincolo de succesele izolate și ambiția pe termen lung de a folosi editarea precisă a genomului…
