Pacientul a fost diagnosticat inițial cu un tumor renal la vârsta de șapte ani și a avut mai multe recidive și metastaze în deceniul următor. La momentul în care a primit terapia personalizată cu celule T, cancerul se răspândise extensiv în cavitatea abdominală, plămâni, ficat, pelvis și creier. Fără opțiuni de tratament curativ sau studii clinice potrivite disponibile la acea vreme, a primit terapia pe baza utilizării compasionale.
Prin programul de secvențiere a tumorilor INFORM, cercetătorii au identificat expresia antigenului PRAME în tumorile pacientului. Deși acest antigen este asociat cu o proliferare tumorală ridicată și un prognostic mai slab în mai multe tipuri de cancer, a oferit și o potențială țintă pentru tratament personalizat.
„PRAME este bine descris ca o structură țintă pentru imunoterapii în cancerele adulte, de exemplu melanomul malign”, a declarat Christian M. Seitz, MD, șeful programului de transplant de celule stem, terapie celulară și genetică la Centrul de Cancer pentru Copii Hopp Heidelberg (KiTZ) și la Spitalul Universitar Heidelberg (UKHD). „Decizia noastră de a oferi tratamentul în ciuda bolii avansate a fost bazată pe date clinice extrem de promițătoare de la partenerul nostru de colaborare Immatics, o companie de biotehnologie cu sediul în Tübingen. În studiile clinice la adulți, s-au obținut deja succese impresionante cu celule T specifice pentru PRAME.”
Oamenii de știință de la Centrul Național pentru Boli Tumorale (NCT) din Heidelberg au modificat genetic propriile celule T ale pacientului pentru a recunoaște PRAME, folosind un vector furnizat de Immatics. Nouă zile după tratament, o biopsie a tumorii a relevat o creștere dramatică a infiltrării celulelor T în tumoră și semne de moarte celulară a cancerului. Cancerul a continuat să regreseze în toate organele până când, trei luni mai târziu, biopsiile, imagistica și testele de sânge au arătat o regresie completă a tumorii.
„În prezent, la un an după infuzia celulelor T, pacientul nostru se află într-o stare excelentă. Se antrenează regulat, participă la curse de ciclism și a reușit cu succes să-și încheie formarea profesională”, a spus Seitz. „Cazul demonstrează potențialul pe care îl pot avea imunoterapiile inovatoare pentru copiii și adolescenții cu boli tumorale anterior incurabile.”
Acest răspuns remarcabil vine în contextul pregătirilor pentru un studiu clinic de Fază I/II care va recruta până la 18 copii și adolescenți cu tumori solide PRAME-pozitive. Planificat să înceapă în 2027, studiul va oferi oportunitatea de a evalua dacă rezultatele observate la acest pacient pot fi replicate la alți tineri cu cancer.
Sursa articol https://insideprecisionmedicine.com
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
