Un aspect remarcabil este faptul că vectorul viral utilizat în aceste studii, AAV-PHP.eB, este un serotip AAV relativ recent dezvoltat care permite atât injecția intravenoasă, cât și transducția eficientă a celulelor din creier. Din perspectiva…
**Rețeaua Investitorilor în Longevitate Reflectează asupra Anului 2025:** Prin sesiuni de prezentare lunară, seminarii educaționale, analiză colaborativă și evenimente de construire a ecosistemului, LIN oferă o platformă structurată pentru…
Nimeni nu dorește să plătească pentru medicamente genetice, în special terapiile de editare genetică. Este o realitate dureroasă cu care se confruntă atât susținătorii pacienților, cât și fondatorii de startupuri. De ani de zile, liderii, chiar și…
Descoperirile preclinice oferă o nouă armă potențială în lupta împotriva Escherichia coli produse de toxinele Shiga (STEC), o bacterie care provoacă aproape trei milioane de îmbolnăviri acute anual în întreaga lume, în special la copii. Terapia…
Într-un articol deschis astăzi, cercetătorii discută două abordări mai puțin drastice pentru a schimba în mod favorabil comportamentul astrocitelor din creierul în vârstă. Într-un caz, se utilizează o mică moleculă pentru a induce un grad mai mic de…
Kenneth și Helga au lansat recent Fundația KHL, o preocupare de turism medical care își propune să extindă disponibilitatea terapiilor genice care sunt deja implementate sau în curs de dezvoltare. Acestea sunt abordări relativ sigure ale terapiei…
Sistemele bazate pe CRISPR funcționează prin tăierea sau modificarea ADN-ului într-un loc specific, o abilitate care poate fi folosită pentru a corecta mutații periculoase, cum s-a întâmplat în celebrul caz al bebelușului KJ. Cu toate acestea…
CGTxchange, o platformă online îmbunătățită cu ajutorul inteligenței artificiale, este creația American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) și a Orphan Therapeutics Accelerator. Ultima a fost înființată în 2024 ca un accelerator biotehnologic…
La Boston, Timothy Yu, MD, PhD, un important neurogenetician de la Spitalul pentru Copii din Boston și de la Școala de Medicină Harvard, a fost distins cu unul dintre cele mai mari premii oferite de Societatea Americană de Gene și Terapie Celulară…
Provocările reprogramării parțiale, cel puțin până când oamenii găsesc o abordare viabilă cu molecule mici care să pară suficient de sigură pentru a fi dezvoltată ca terapie, sunt provocările terapiei genice, care se rezumă aproape în întregime la…
