Noua descoperire arată că celulele beta ale pancreasului – care produc hormonul insulină de care corpul nostru are nevoie pentru a controla glucoza din sânge – sunt în întregime dependente de gena TMEM167A. Această genă afectează, de asemenea, funcția neuronală. „Capacitatea de a genera celule producătoare de insulină din celule stem ne-a permis să studiem…
**Terapia genetică duală-AAV investigațională a Regeneron pentru pierderea auzului legată de otoferlin a îmbunătățit auzul și percepția vorbirii la pacienții pediatrici** De Jonathan D. Grinstein, PhD Cu toții am văzut videoclipurile – acelea care îți topeau inima, care te făceau să plângi, în care un copil surd stă în cabinetul medicului când implantul său cohlear…
Una dintre diferențele remarcabile în biologia celulară a mole-ratului gol este că specia prezintă o reparare mult mai eficientă a ADN-ului decât în cazul majorității altor mamifere. Acest lucru ar putea contribui atât la încetinirea procesului de îmbătrânire, cât și la rezistența la cancer, fiind astfel de interes pentru cercetători. Un studiu recent este un…
Publicate astăzi în jurnalul Blood, datele de urmărire pe termen lung ale a 62 de copii tratați cu această terapie genetică între 2012 și 2019 arată o rată de succes de 95%, fără a se raporta complicații grave. Echipa de cercetare, având la dispoziție aceste date clinice din cel mai mare și mai lung studiu…
Jonathan D. Grinstein, doctor în științe și editor pentru America de Nord al Inside Precision Medicine, găzduiește o nouă serie numită În Spatele Descoperirilor, care prezintă oamenii care modelează viitorul medicinei. În fiecare episod, Jonathan oferă ascultătorilor acces la poveștile motivaționale ale oaspeților săi și la viziunile pentru acest domeniu emergent și revoluționar. Când o…
Studiul, publicat în Proceedings of the National Academy of Sciences, demonstrează puterea editorilor de bază de a corecta mutațiile punctiforme care cauzează boli, unde o schimbare izolată în secvența de ADN poate avea consecințe devastatoare. Folosind sistemul CRISPR/Cas bine stabilit, procesul de editare a bazelor permite modificări de un singur nucleotid fără a introduce rupturi…
De la începuturile carierei sale, Wilson s-a preocupat de stabilirea prețului unei terapii care ar putea fi administrată o singură dată și ar putea dura o viață întreagă. Această determinare a marcat traiectoria carierei lui Wilson – un parcurs care a cuprins nașterea, prăbușirea și renașterea domeniului terapiei genice. Acum, odată cu lansarea în 2025…
„Suplimentarea genetică oferă o copie funcțională nouă a unei gene defecte, o strategie cu un mare potențial pentru corectarea bolilor în care o genă lipsește complet sau unde o singură copie a unei gene este pierdută,” a declarat autorul principal și liderul studiului, Boaz Levi, PhD, investigator asociat la Institutul Allen. „Aceasta oferă o demonstrație…
„Suntem încântați de rezultatul acestui INTERACT,” a declarat Yuri Deigin, CEO al YouthBio. „Răspunsul FDA confirmă strategia noastră de dezvoltare eficientă din punct de vedere al capitalului pentru YB002 și oferă o cale clară către clinică. Acesta este un punct de cotitură semnificativ, schimbând conversația de la plauzibilitate științifică la execuție și poziționând YouthBio pentru…
Institutul de Cercetare a Longevității lansează Public Longevity Group: Pe 17 septembrie, am anunțat lansarea Public Longevity Group (PLG), o inițiativă concentrată pe reducerea decalajului cultural dintre descoperirile științifice în domeniul îmbătrânirii și acceptarea publică a acestora. Pentru a-și începe activitatea, PLG a lansat o campanie de strângere de fonduri pentru a dezvolta instrumente care…
