„Aceasta este prima dată când am reușit să demonstrăm că editarea bazei poate corecta eficient și în siguranță o mutație cauzatoare de boală la rinichi într-un sistem biologic complex”, spune Xiaogang Li, doctor în nefrologie la Mayo Clinic și autor principal al studiului. „În loc să gestionăm simptomele, această strategie se concentrează pe cauza subiacentă…
Un subiect familiar a reapărut cu o nouă urgență la Conferința J.P. Morgan Healthcare din 2026: ARN-ul nu mai este doar un mesager – devine medicament. În interviurile cu liderii de la Korro Bio, Trace Neuroscience și CAMP4 Therapeutics, s-a conturat o imagine a unui „teren intermediar” al ARN-ului în medicina genetică, situat între editarea…
Editarea genetică a oscilat între promisiune și realitate timp de o decadă. La Conferința J.P. Morgan Healthcare din 2026, această tensiune nu dispăruse, dar tonul se schimbase. Cele mai importante actualizări ale acestui an nu s-au concentrat pe capacitatea platformei sau pe ipoteze. În schimb, ele s-au axat pe date clinice, fabricabilitate, acces și, cel…
Injecția se bazează pe terapia cu celule T CAR, o descoperire care folosește ingineria genetică pentru a amplifica celulele T care luptă împotriva cancerului. De la prima sa aprobare de către FDA în 2017, terapia CAR T a învins unele cazuri de cancer letale cu un singur tratament. Dar tehnologia este costisitoare – din punct…
Jonathan D. Grinstein, PhD, redactorul nord-american al revistei Inside Precision Medicine, găzduiește o nouă serie numită Behind the Breakthroughs care prezintă oamenii care modelează viitorul medicinei. În fiecare episod, Jonathan le oferă ascultătorilor acces la poveștile motivaționale ale invitaților săi și viziunile pentru acest domeniu emergent, care schimbă jocurile. În acest episod, sunt însoțit de…
De Jonathan D. Grinstein, PhD Jonathan D. Grinstein, PhD, Editorul pentru America de Nord al Inside Precision Medicine, găzduiește o nouă serie numită Behind the Breakthroughs, care prezintă oamenii care modelează viitorul medicinei. În fiecare episod, Jonathan oferă ascultătorilor acces la poveștile motivaționale și viziunile invitaților săi pentru acest domeniu emergent, revoluționar. În acest episod,…
CGD este o imunodeficiență moștenită rară marcată de activitatea defectuoasă a oxidazei NADPH, rezultând în infecții recurente bacteriene și fungice și inflamații cronice. Aproximativ un sfert din toate cazurile de CGD din America de Nord și Europa duc la p47-CGD, din care aproximativ 80% pot fi atribuite variantelor din NCF1, care codifică subunitatea p47phox a…
La prima vedere, fibroza chistică și boala Tay-Sachs nu au nimic în comun. Deși ambele sunt tulburări genetice moștenite, una cauzează acumularea de mucus gros în plămâni, făcând din ce în ce mai greu să respiri; cealaltă duce treptat la acumularea de molecule grase care ucide celulele creierului. Dar la nivelul genetic, bolile au un…
De Jonathan D. Grinstein, PhD „Voi încheia cu o idee puțin sălbatică și nebunească, dar cred că este una care are cu adevărat potențialul de a aduce beneficii pacienților.” Sala a fost uluită când David Liu, PhD, inventatorul tastaturii genomice din editarea bazelor și editarea primară, a spus aceste cuvinte în timpul prezentării sale de…
Boala provine dintr-o singură literă a ADN-ului mutat care împiedică corpul să producă o enzimă funcțională. Cu trecerea timpului, echipe de oameni de știință au dezvoltat un editor genetic pentru a înlocui litera mutată cu o versiune normală. La doar câteva săptămâni după trei infuzii, KJ a putut tolera mai multe proteine în dieta sa…
