Pentru Brandon Henry, MD, PhD, un medic-cercetător și dezvoltator de medicamente pentru boli rare, prima administrare nu reprezintă linia de sosire, ci punctul în care începe o altă fază dificilă a dezvoltării medicamentului. „De multe ori, inițiativele conduse de părinți sau eforturile conduse de fundații sunt atât de concentrate doar pe ajungerea în clinică încât nu se gândesc dincolo de aceasta”, a declarat Henry pentru Inside Precision Medicine. „Realitatea este că aici majoritatea programelor sunt abandonate.” Henry și-a construit tot mai mult cariera în jurul încercării de a preveni acest lucru.
După un deceniu de cercetare academică de la bancă la patul pacientului, Henry s-a mutat în industrie și în cele din urmă a devenit director medical global al Centrului de Excelență în Terapia Genetică la IQVIA. Acolo, a început să lucreze cu programe rare de boli genetice conduse de părinți. Astăzi, Henry lucrează în peste 15 programe care implică terapia genetică, editarea genetică, terapiile ARN și alte medicamente de precizie, prin Aurelix Bio și în roluri de conducere în organizații precum Fundația de Cercetare FOXG1, Fundația de Cercetare Progeria și Fundația CACNA1A. Argumentul său central este de o simplitate inselătoare. „Strategie, strategie, strategie.”
Tehnologiile pentru dezvoltarea medicamentelor genetice ultra-rare devin tot mai accesibile, iar unele familii și fundații pot acum strânge suficient capital pentru a le urmări. Dar Henry susține că provocarea nu mai constă doar în ajungerea la primul pacient; este să proiectezi un program de la început care să poată supraviețui dincolo de un singur pacient. „Nu poți doar să te gândești să oferi tratament unui pacient”, a spus el. „Trebuie să te gândești la strategia mai largă.”
O familie care se confruntă cu o diagnosticare devastatoare are în mod justificat un obiectiv imediat: să obțină un tratament pentru copilul lor cât mai repede posibil. Această urgență poate propulsa programele prin ani de strângere de fonduri, cercetare preclinică, producție și muncă de reglementare. Dar deciziile luate în timpul acelei curse pot determina dacă terapia ajunge vreodată la un alt pacient. „Poți obține aprobarea”, a spus Henry, „dar cum faci să plătească asigurarea pentru asta? Este o cu totul altă categorie.”
Dezvoltatorul de medicamente pentru boli rare, medic-cercetătorul Brandon Henry, MD, PhD, CEO și CMO la Aurelix Bio și în roluri de conducere în organizații precum Fundația de Cercetare FOXG1, Fundația de Cercetare Progeria și Fundația CACNA1A [Aurelix Bio] Producția trebuie să fie scalabilă. Obiectivele clinice trebuie să demonstreze beneficii semnificative. Datele privind istoricul natural trebuie să fie suficient de solide pentru a stabili ce s-ar fi întâmplat fără tratament. Regulator
Sursa articol https://insideprecisionmedicine.com
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
