Potrivit Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA), în țară trăiesc peste 30 de milioane de oameni cu boli rare, aproximativ jumătate dintre aceștia fiind copii. O analiză realizată de Allucent a indicat că în 2025, studiile asupra bolilor rare reprezentau mai mult de o pătrime din activitatea clinică de testare.
Acum zece ani, ar fi fost corect să presupunem că majoritatea acestor studii aveau loc într-un cadru convențional, cu pacienții care participau la un centru de cercetare clinică pentru toate vizitele și evaluările. Povara asociată acestui model – călătorind sute de mile, luând concediu de la serviciu și, pentru familiile cu copii bolnavi sau cu dizabilități, mutându-se repetat – poate fi semnificativă.
În prezent, multe studii asupra bolilor rare includ elemente decentralizate, permițând pacienților să participe fie de acasă, fie mai aproape de locul de trai.
„Abordările decentralizate aduc valoare în multe domenii terapeutice, dar în cazul bolilor rare, beneficiile pot fi deosebit de semnificative”, a declarat Missy Taylor, vicepreședinte al operațiunilor clinice globale la Veristat. „Populațiile mici de pacienți răspândiți geografic fac accesul o provocare critică, iar modelele de studiu centrate pe pacient pot ajuta să se asigure că pacienții eligibili pot participa.”
Cu alte cuvinte, în loc să percepem bolile rare ca fiind particular potrivite pentru decentralizare, este probabil ca o mare parte din cercetarea asupra bolilor rare să nu fie posibilă fără decentralizare.
„Cred că acest aspect are un rol în faptul că nu am avut multe aprobări de medicamente pentru boli rare în trecut”, a spus Pamela Tenaerts, MD, CMO la Medable. „Într-un fel, pur și simplu nu era posibil să facem cercetările.”
Conceptul de mutare a activităților de cercetare departe de locul tradițional al studiului nu este nou. Tenaerts subliniază că utilizarea laboratoarelor locale, a medicilor locali, a consimțământului electronic și a colectării electronice a datelor în studii precede toate terminologia actuală a studiului clinic decentralizat (DCT).
„Multe dintre acestea s-au convergat și au fost incluse sub acest umbrelă a DCT, dar nu este totul nou”, a spus ea. „A fost mai mult o evoluție decât o revoluție.”
Cu toate acestea, pandemia COVID-19 a accelerat rapid implementarea studiilor de la distanță cu ajutorul tehnologiilor digitale, dar acestea au fost implementate din necesitate, nu din alegere.
„Când companiile au implementat agresiv abordările decentralizate în timpul pandemiei, a fost o măsură temporară”, a spus Craig Lipset, copreședinte al Alianței pentru Studii și Cercetări Digitale. „Acestea nu au fost soluții complet gata de a fi folosite care erau menite să susțină și să se extindă într-o organizație. Ieșind din pandemie, multe companii au trebuit să se retragă [de la DCT-uri] un pic și să se regrupeze.”
După pandemie, cercetătorii iau în considerare tot mai multe elemente DCT care sunt potrivite pentru un anumit studiu și rezultatul pe care doresc să-l obțină.
„Am depășit presupunerea că este totul sau nimic”, a spus Lipset.
Sursa articol https://insideprecisionmedicine.com
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
