Pandemia de COVID-19 a marcat un punct de cotitură pentru reprofilarea medicamentelor, aducând în atenția globală o abordare care ocupase de mult timp un nich de descoperire a medicamentelor. Necesitatea urgentă de terapii eficiente împotriva unei amenințări virale emergente a condus la o creștere a finanțărilor, a eforturilor de cercetare și dezvoltare, cu sprijin din partea autorităților de reglementare pentru identificarea unor noi utilizări terapeutice pentru medicamentele existente.
Plecând de la acest momentum, Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite (FDA) implică acum activ pacienții, cercetătorii și clinicienii în eforturile de prioritizare a reprofilării medicamentelor în domenii unde stimulentele comerciale rămân limitate. Acest interes reînnoit s-a extins mult dincolo de bolile infecțioase, cu un accent major pe bolile rare.
„Deoarece profilul de siguranță, farmacologia și procesele de fabricație ale unui medicament existent sunt adesea deja bine înțelese, dezvoltarea poate fi mai rapidă, mai puțin costisitoare și mai puțin risipitoare decât dezvoltarea unui medicament complet nou,” a declarat Claudia Fuchs, PhD, manager senior de proiecte de reprofilare a medicamentelor la EURORDIS, o alianță non-profit care adună peste 1.000 de organizații de pacienți cu boli rare din Europa.
„Aceasta este deosebit de valoroasă în bolile rare, unde populațiile de pacienți sunt mici și nevoile medicale nesatisfăcute sunt adesea urgente. Reprofilarea poate fi deosebit de promițătoare pentru bolile cu mecanisme biologice bine caracterizate, căi moleculare comune între afecțiuni sau dovezi preclinice puternice care susțin un efect terapeutic.”
O poveste recentă de succes în reprofilarea medicamentelor este nitisinona, un medicament inițial dezvoltat ca erbicid și ulterior aprobat ca tratament pentru tirosinemie ereditară de tip 1. După 25 de ani de muncă a cercetătorilor Institutelor Naționale de Sănătate (NIH), nitisinona a primit aprobarea FDA în 2025 pentru tratamentul alcaptonuriei, devenind primul medicament țintit pentru această boală metabolică extrem de rară. Pentru pacienții tineri, această aprobare a făcut posibilă încetinirea progresiei bolii și reducerea necesității intervențiilor chirurgicale repetate la nivel articular.
„Alte exemple notabile includ everolimus pentru complexul de scleroză tuberoasă, alpelisib pentru spectrul de supracreștere PIK3CA și sirolimus pentru anomalii vasculare rare,” a remarcat Fuchs. „Aceste succese ilustrează cum o mai bună înțelegere a biologiei bolii poate ajuta la identificarea unor noi utilizări pentru medicamentele existente și la accelerarea accesului la terapii.”
Provocarea acum este de a crea condițiile care permit un flux constant de terapii reprofilate să ajungă la cei care au cea mai mare nevoie de ele. Pentru a realiza acest lucru, va trebui să se depășească mai multe obstacole: desfășurarea de studii clinice robuste în populațiile mici de pacienți tipice pentru bolile rare, navigarea pe căile reglementare care inițial nu au fost concepute cu reprofilarea în minte și crearea unor stimulente comerciale pentru partenerii din industrie pentru a duce un medicament cu potențial de reprofilare până la aprobare.
Stakeholderii se adună din ce în ce mai mult
Sursa articol https://insideprecisionmedicine.com
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
