Companiile F2G și Shionogi au raportat rezultate pozitive în faza III pentru medicamentul antifungic olorofim la pacienții cu aspergiloza invazivă care nu sunt eligibili pentru terapia standard cu azoli. Dacă va fi aprobat pe baza acestor date, olorofim ar deveni primul agent antifungic cu un mecanism de acțiune nou pentru aspergiloza invazivă în ultimii peste douăzeci de ani.
„Infecțiile fungice invazive rămân greu de tratat și pot fi periculoase pentru viață, în special la pacienții imunocompromiși”, a declarat Johan Maertens, MD, PhD, profesor de hematologie la Spitalul Universitar Leuven din Belgia și investigator principal al studiului. „Rezultatele de top ale studiului OASIS se adaugă la corpul crescând de dovezi care susțin potențialul terapeutic al olorofimului într-o populație dificil de tratat, cu opțiuni antifungice limitate. Sperăm că acesta ar putea oferi o alternativă semnificativă pentru medici în tratarea infecțiilor provocate de Aspergillus.”
Aspergiloza invazivă este o infecție fungică cu rate ridicate de mortalitate care afectează în principal pacienții imunocompromiși. Datorită creșterii rezistenței la medicamente și a profilurilor de toxicitate ale terapiilor disponibile în prezent, un număr tot mai mare de pacienți nu pot fi tratați cu azoli antifungici, rămânându-le cu opțiuni limitate.
Olorofim face parte dintr-o nouă clasă de agenți antifungici numită orotomide, descoperită de F2G. Aceste medicamente pot viza selectiv o enzimă esențială pentru sinteza pirimidinelor, comună mucegaiurilor, inclusiv Aspergillus, făcând olorofimul eficient împotriva unei game largi de specii, inclusiv tulpini rare și rezistente la medicamente.
Studiul OASIS din faza III a recrutat 225 de adulți cu aspergiloza invazivă care fie aveau o infecție refractară, fie nu erau potriviți pentru terapia cu azoli. Participanții au primit fie olorofim oral, fie amfotericină B – un antifungic folosit pentru tratarea infecțiilor grave și cunoscut pentru cauza toxicitate renală.
După 42 de zile, rata de mortalitate la pacienții care au luat olorofim a fost de 23,8%, comparativ cu 24,3% pentru grupul de control. Rata evenimentelor adverse cauzate de tratament a fost de 35,8% pentru olorofim față de 63,9% pentru amfotericină B, diferența fiind determinată în principal de o rată mai mare de toxicitate renală în grupul de control.
„Aceasta este o dezvoltare nouă promițătoare în medicina antifungică – un domeniu în care pacienții au fost neglijați timp de peste 20 de ani”, a declarat John Keller, PhD, director al consiliului și vicepreședinte senior al departamentului de cercetare și dezvoltare la Shionogi. „În practica clinică actuală, considerațiile privind siguranța și tolerabilitatea, în special efectele asupra funcției renale, pot reprezenta provocări semnificative pentru selecția și continuarea tratamentului. În acest context, rezultatele studiului OASIS sugerează că olorofimul are potențialul de a oferi o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu aspergiloza invazivă.”
Pe baza acestor rezultate, Shionogi și F2G intenționează să depună cereri de aprobare la autoritățile de reglementare din întreaga lume. În cadrul acordului lor comercial, Shionogi va fi responsabilă pentru comercializare.
Sursa articol https://insideprecisionmedicine.com
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
