Nimeni nu dorește să plătească pentru medicamente genetice, în special terapiile de editare genetică. Este o realitate dureroasă cu care se confruntă atât susținătorii pacienților, cât și fondatorii de startupuri.
De ani de zile, liderii, chiar și pionierii tehnologiilor de editare genetică CRISPR, au cerut cu pasiune sprijin din partea guvernului, băncilor și industriei farmaceutice. Devine din ce în ce mai dificil atunci când pacienții și familiile lor cer și se roagă, soarta lor fiind influențată într-un fel sau altul de acțiunile unor entități masive care modelează dezvoltarea, finanțarea și reglementarea acestor medicamente potențial salvatoare de viață. Din perspectiva pacientului, părinții au stat pe gard în ceea ce privește terapiile de editare genetică cercetare-ca-tratament din cauza costului perceput (pe bună dreptate) ca fiind de milioane de dolari.
Cele mai multe medicamente de editare genetică vizează populații mici de pacienți, adesea numărându-se în mii la nivel mondial, și pot costa milioane de dolari pe pacient. Procesul de fabricație și livrare este departe de a fi rezolvat. Și în ciuda anilor de entuziasm în jurul CRISPR și a tehnologiilor conexe, editarea genetică nu a reformat încă medicina mainstream.
Așadar, cei mai mulți părinți nu au nici măcar posibilitatea de a alege dacă să-și vândă casa pentru a-și salva copilul – doar privesc și așteaptă. Pentru miile de boli moștenite monogenice, editarea genetică este o iluzie, care pare să se contureze pe orizont doar pentru a dispărea atunci când este atinsă.
Este clar ca lumina zilei că factorul limitant nu se află în știință. De aproape un deceniu, editarea genetică a purtat aura unei revoluții științifice, rămânând, în termeni practici, un colț de nișă al medicinei. Dar economia și scala acestor terapii au rămas limitate.
Gigantul farmaceutic Lilly pare să fi luat un topor, să fi lovit în această perete înghețat și să fi făcut o crăpătură semnificativă cu terapia lor experimentală de editare în vivo a bazelor VERVE-102. Inițial dezvoltat de Verve Therapeutics, o recentă achiziție a Lilly, VERVE-102 este conceput pentru a reduce permanent colesterolul prin oprirea genei PCSK9 în interiorul celulelor hepatice. La adulții cu boală cardiovasculară aterosclerotică (ASCVD), o doză de VERVE-102 ar trebui să reducă în condiții de siguranță, semnificativ și sustenabil nivelurile de PCSK9 și LDL-C.
Rezultatele clinice timpurii, publicate în New England Journal of Medicine, de la 35 de participanți cu hipercolesterolemie familială heterozigotă (HeFH) sau boală coronariană prematură (CAD) au arătat exact acest lucru. Acest studiu în curs din faza Ib al inimii-2 ar putea duce la aprobarea unui tratament unic, posibil cel mai bun din clasa sa, pentru o afecțiune care este o cauză principală de deces a adulților din întreaga lume. Dacă va fi validat în cele din urmă, VERVE-102 ar putea reconfigura medicina cardiovasculară.
Studiul este și unul dintre cele mai clare semne că industria biotehnologică avansează în transformarea editării genetice dintr-o tehnologie boutique pentru boli rare într-o platformă scalabilă.
Sursa articol https://insideprecisionmedicine.com
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
