Mulți factori influențează nivelurile de colesterol LDL, inclusiv genetica, alimentația și vârsta, în timp ce tratamentele pentru colesterolul ridicat pot implica schimbări dietetice și statine.
Cercetătorii lucrează acum la o abordare precisă de editare a ADN-ului, folosind tehnologia CRISPR pentru a face o modificare genetică permanentă care ar putea reduce durabil colesterolul LDL după un singur tratament.
Numit CTX310, acesta își propune să imite o variantă genetică care apare natural și care reduce colesterolul LDL prin reducerea expresiei unei proteine hepatice numite ANGPTL3.
Noile rezultate dintr-un studiu clinic, condus de o echipă de la Centrul de Coordonare a Cercetării Clinice de la Cleveland Clinic și publicat în New England Journal of Medicine, sugerează că această abordare poate rămâne sigură și eficientă chiar și după un an.
„CTX310 a fost asociat cu câteva evenimente adverse și a produs schimbări susținute în nivelurile de ANGPTL3 și lipoproteine aterogene la 1 an, susținând în continuare potențialul său ca tratament unic”, au scris cercetătorii în articolul lor publicat.
Unele persoane se nasc cu variante de pierdere a funcției în gena care produce proteina ANGPTL3. Mai puțină proteină înseamnă că organismul poate procesa mai bine grăsimile care circulă în sânge – util pentru menținerea unui colesterol echilibrat.
Idea din spatele CTX310 este de a face artificial aceeași modificare genetică și de a obține efecte similare asupra colesterolului LDL.
În studiul clinic, care a fost urmărit la 12 luni după tratament, 15 persoane cu probleme grave de sănătate legate de colesterol sau trigliceride (un tip de grăsime găsită în sânge) au primit o infuzie intravenoasă pentru a livra nanoparticule conținând instrucțiuni CRISPR.
Un participant la studiu a decedat la 179 de zile după tratament, deși cercetătorii au concluzionat că decesul nu a fost legat de CTX310.
La celelalte 14 persoane participante, profilul colesterolului și trigliceridelor a continuat să scadă, fără a se raporta noi evenimente adverse grave.
Pentru cei patru participanți care au primit cea mai mare doză de nanoparticule livrate celulelor hepatice numite hepatocite, nivelurile de ANGPTL3 au fost reduse cu o medie de 78,6%.
Colesterolul lor LDL a scăzut cu o medie de 52,5%, iar trigliceridele au scăzut cu o medie de 47,8%.
Deși acest studiu nu implică un eșantion mare de pacienți, aceste rezultate timpurii sunt promițătoare și sugerează că tratamentul merită să fie dezvoltat în continuare.
„Printre pacienții cu tulburări lipidice, potențialul unui tratament unic de a produce o mutație de pierdere a funcției în hepatocite care imită variantele naturale asociate cu un risc redus de boală cardiovasculară aterosclerotică reprezintă o oportunitate terapeutică unică”, au scris cercetătorii.
Sursa articol https://www.sciencealert.com
Editor RevistaSanatatii.ro. Isi doreste ca activitatea lui sa aduca speranta milioanelor de oameni bolnavi din Romania, sa le aline suferintele si sa le ofere speranta.
