**Factorul neurotrophic derivat din creier (BDNF)** poate proteja neuronii de apoptoză și menține structurile sinaptice normale, indicând un potențial semnificativ pentru tratamentul bolii Alzheimer. Cu toate acestea, metoda de administrare in vivo a BDNF necesită optimizare suplimentară, iar eficacitatea terapeutică a BDNF în modelele animale de Alzheimer trebuie să fie evaluată în continuare. Aici, am demonstrat că un nou virus adeno-asociat (AAV) inginerit, denumit AAVT42, a prezentat o mai bună tropism pentru neuroni decât AAV9 în sistemul nervos central (SNC).
Am analizat potențialul terapeutic al BDNF livrat prin AAVT42 în trei modele de șoareci cu Alzheimer: proteină precursoră de amiloid/presenilin-1 (APP/PS1), rTg4510 și 3xTg. Expresia prelungită a BDNF în hipocamp a atenuat degenerarea sau pierderea neuronală la acești șoareci cu Alzheimer și le-a ameliorat deficiențele cognitive, fără efecte vizibile asupra depunerilor de amiloid-β sau fosforilării tau. În plus, analiza transcrptomică la șoarecii 3xTg a relevat că BDNF a orchestrat creșterea genelor asociate cu organizarea structurală neuronală și transmiterea sinaptică, cum ar fi Neuropeptidul Y (Npy), Hormonul corticotropin-eliberator (Crh), Precursorul de Tachikinin 1 (Tac1), și descreșterea proteinelor morfogenetice osoase (Bmps).
Studiul nostru a evidențiat eficacitatea AAVT42 în livrarea genetică la SNC și a validat beneficiile terapeutice ale BDNF în tratarea bolii Alzheimer, ceea ce va fi util pentru viitoarele cercetări de translatare privind tratamentul bolii Alzheimer folosind un sistem de livrare AAV.
Link: [https://doi.org/10.1016/j.gendis.2025.101649](https://doi.org/10.1016/j.gendis.2025.101649)
Online Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionata de domeniul sanatatii din copilarie. Visul ei este sa se eradicheze batranetea prin noile descoperiri stiintifice.
