Starea distruge treptat fotoreceptorii sensibili la lumină din centrul retinei, lăsând oamenii doar cu o viziune periferică estompată. În timp ce cercetătorii investighează dacă implanturile de celule stem sau terapia genetică ar putea ajuta la restabilirea vederii la acești pacienți, aceste abordări sunt încă doar experimentale. Acum însă, un sistem numit PRIMA, dezvoltat de startup-ul…
„Urechea internă este formată din două sisteme extrem de coordonate: sistemul auditiv, care detectează, procesează și transmite semnale sonore către creier, și sistemul vestibular, care permite orientarea spațială și echilibrul”, a declarat autoarea principală Karen Avraham, PhD, decan al Facultății Gray de Științe Medicale și de Sănătate, și profesor la Universitatea Tel Aviv. „O gamă…
Separat, cercetătorii au descoperit că reprogramarea nu schimbă doar tipul celular, ci și rejuvenează o celulă prin restabilirea controlului epigenetic tânăr asupra expresiei genelor. Aceasta, la rândul ei, restabilește funcția mitocondrială tânără și numeroase alte aspecte ale comportamentului și performanței celulei. Nu poate repara deteriorarea ADN-ului și nu poate permite celulelor să descompună deșeurile moleculare…
Unul dintre principalele puncte de atracție pentru Lilly este candidatul său principal, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), o terapie genetică pentru degenerescenta maculară legată de vârstă (AMD) umedă, concepută pentru a fi un tratament unic pentru această afecțiune. Ixo-vec a fost dezvoltat folosind platforma sa de vector adeno-asociat (AAV) de ultimă generație și a arătat rezultate clinice…
„Celulele T își memorează practic instrucțiunile noastre de programare”, spune Luke Gilbert, PhD, investigator principal la Institutul Arc și profesor asociat la UCSF. „Noi livrăm editorii epigenetici pentru doar câteva zile, dar efectele de tăcere a genelor rămân stabile prin zeci de diviziuni celulare și multiple runde de activare imună.” Spre deosebire de metodele tradiționale…
Boala Huntington este extrem de crudă. Simptomele încep cu spasme ale mâinilor care nu pot fi controlate. În timp, boala distruge treptat memoria, gândirea și rațiunea. Schimbările de dispoziție și personalitate îți răpesc identitatea. În cele din urmă, duce la o moarte prematură. În plus, spre deosebire de alte boli care distrug treptat funcțiile creierului,…
De-a lungul deceniilor, Roger Hajjar, MD, și-a dedicat eforturile pentru a livra terapii genetice către inimă, în speranța de a trata pacienții cu insuficiență cardiacă severă, o afecțiune cu puține opțiuni de tratament – unul dintre acestea, transplantul de inimă, fiind departe de a fi simplu. Lucrările sale de pionierat la Spitalul General Massachusetts (MGH),…
Noua descoperire arată că celulele beta ale pancreasului – care produc hormonul insulină de care corpul nostru are nevoie pentru a controla glucoza din sânge – sunt în întregime dependente de gena TMEM167A. Această genă afectează, de asemenea, funcția neuronală. „Capacitatea de a genera celule producătoare de insulină din celule stem ne-a permis să studiem…
**Terapia genetică duală-AAV investigațională a Regeneron pentru pierderea auzului legată de otoferlin a îmbunătățit auzul și percepția vorbirii la pacienții pediatrici** De Jonathan D. Grinstein, PhD Cu toții am văzut videoclipurile – acelea care îți topeau inima, care te făceau să plângi, în care un copil surd stă în cabinetul medicului când implantul său cohlear…
Una dintre diferențele remarcabile în biologia celulară a mole-ratului gol este că specia prezintă o reparare mult mai eficientă a ADN-ului decât în cazul majorității altor mamifere. Acest lucru ar putea contribui atât la încetinirea procesului de îmbătrânire, cât și la rezistența la cancer, fiind astfel de interes pentru cercetători. Un studiu recent este un…
