Între timp, cel de-al doilea program târziu de editare genetică CRISPR în vivo, nexiguran ziclumeran (nex-z; NTLA-2001), destinat inactivării genei transtiretină (TTR) pentru amiloidoza TTR (ATTR) avansează după ce toxicitatea serioasă hepatică a determinat oprirea clinică, punând întrebări despre selecția pacienților și riscurile editării genetice în vivo.
În această conversație cu Inside Precision Medicine, CEO-ul Intellia, John Leonard, discută despre ce ar putea determina adoptarea lonvo-z, cum noile descoperiri genetice ar putea ajuta la reducerea riscurilor de siguranță în studiile sale privind amiloidoza ATTR și cum compania intenționează să-și reconstruiască portofoliul de produse pe măsură ce trece de la un pionier al editării genetice în stadiu clinic la o companie biotehnologică comercială.
John Leonard, MD, Președinte și CEO al Intellia Therapeutics [Intellia Therapeutics]IPM: HAE dispune deja de terapii cronice eficiente. Dacă lonvo-z va fi aprobat, ce îi va convinge pe pacienții care se simt bine cu un medicament deja stabilit să aleagă un tratament de editare genetică ireversibil, unic în timp? Cum crezi că va arăta de fapt primul an de adoptare?
Leonard: A se simți bine cu o terapie cronică înseamnă totuși o viață de injecții, infuzii sau pastile zilnice, reautorizări periodice de asigurare și îngrijorarea continuă a unui atac neașteptat.
Rezultatele din studiul nostru de fază III HAELO au demonstrat că o singură infuzie de lonvo-z a redus atacurile de HAE cu 87% față de placebo, iar 62% dintre pacienții tratați au fost complet lipsiți de atacuri și terapie timp de șase luni. În plus, toți pacienții tratați cu lonvo-z au rămas liberi de profilaxia pe termen lung (LTP-free) până la ultima urmărire.
Cele mai frecvente evenimente adverse au fost reacții la infuzie, dureri de cap, oboseală, dureri de spate și infecții ale tractului respirator superior. Toate evenimentele adverse au fost ușoare sau moderate, fără evenimente adverse grave în grupul lonvo-z. Aceste date, împreună cu durabilitatea demonstrată din studiul nostru clinic de fază I/II, sugerează un profil diferențiat clinic și cu beneficii potențiale atât pentru medici, cât și pentru plătitori, dintr-un cost de viață mai mic al managementului HAE.
Cercetările noastre de piață cu pacienți și medici ne arată că povara HAE depășește cu mult atacurile în sine.
Sursa articol https://insideprecisionmedicine.com
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
