Conform informațiilor furnizate de compania din California, participanții la studiu care au primit medicamentul candidat, ML-007C-MA, o dată pe zi, au arătat unele semne de îmbunătățire, însă acestea nu au fost semnificative din punct de vedere statistic.
ML-007C-MA este un agonist muscarinic combinat (betovumeline) și un anticolinergic cu acțiune periferică (fesoterodină). Acesta acționează prin activarea a două receptori din creier, M1 și M4.
Receptorul principal pe care medicamentul încearcă să-l stimuleze în cortexul cerebral și hipocamp, unde este legat de cogniție, atenție și posibil anumite aspecte ale psihozei, este M1. Activarea și a receptorului M4 ajută prin acționarea ca un frână asupra semnalelor hiperactive care contribuie la halucinații și deliruri. Betovumeline activează atât M1, cât și M4 central, în timp ce fesoterodina este prezentă în principal pentru a bloca efectele secundare nedorite în afara creierului, cum ar fi problemele gastrointestinale.
În acest studiu, MapLight a randomizat 307 adulți cu o exacerbare acută a schizofreniei pentru a primi tratament fie de două ori pe zi, fie o dată pe zi cu ML-007C-MA sau cu placebo timp de cinci săptămâni.
La cinci săptămâni, pacienții care au primit doza de două ori pe zi au prezentat o reducere statistic semnificativă și clinic semnificativă a scorului total de pe Scala Sindromului Pozitiv și Negativ (PANSS) cu 4,5 puncte în comparație cu grupul care a primit placebo. Scorurile cognitive au fost, de asemenea, mai bune în grupul care a primit tratamentul de două ori pe zi față de cel care a primit placebo.
Deși acest rezultat este în general pozitiv, rezultatul non-statistic semnificativ pentru doza o dată pe zi nu a fost bine primit de investitori și acțiunile companiei de pe Nasdaq au scăzut cu 40% după anunț.
În septembrie 2024, Cobenfy, primul medicament agonist muscarinic M1/M4 pentru tratarea schizofreniei, a fost aprobat de FDA. Acum deținut de BMS, Cobenfy va fi principalul concurent pentru ML-007C-MA în cazul aprobării acestuia.
Cobenfy a fost revoluționar pentru că a fost primul mecanism nou de acțiune pentru schizofrenie în decenii, trecând dincolo de blocarea dopaminelor către o abordare muscarinică și vizând atât halucinațiile și delirurile, cât și aspectele cognitive ale bolii, care nu sunt bine tratate cu alte medicamente.
În ciuda aprobării Cobenfy, mai mulți competitori care dezvoltă tratamente pentru schizofrenie au eșuat în ultimii ani. Dacă MapLight poate reuși în faza a III-a cu ML-007C-MA – care este de asemenea testat ca tratament pentru psihoza legată de boala Alzheimer – și să concureze cu Cobenfy, rămâne de văzut.
Sursa articol https://insideprecisionmedicine.com
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
