Tehnologia terapiei genice există de decenii, dar nu este încă utilizată pe scară largă. Un subset restrâns al acestor terapii devin tot mai utilizate în industria turismului medical ca tratamente potențiale pentru îmbătrânire. De ce nu avem zeci de implementări de terapii genice disponibile comercial pentru a regla expresia genei X sau a reduce expresia genei Y pentru a îmbunătăți sănătatea în ultima parte a vieții? Răspunsul scurt este că terapia genetică are o problemă de livrare. Este undeva între foarte dificil și imposibil să livrezi terapiile genice în siguranță și eficient către cele mai multe țesuturi din corp, având în vedere instrumentele disponibile în prezent. Aplicațiile terapeutice explorate cel mai agresiv în zilele noastre intră în mare parte într-un set mic de categorii, în care livrarea locală a unei cantități relativ mici dintr-un vector de terapie genetică bine explorat (cum ar fi plasmidele sau AAV) își face treaba. De exemplu, pentru a transforma un număr mic de celule grase în fabrici care produc o proteină semnalizatoare benefică care va circula în întregul corp – cum ar fi klotho, follistatina, etc. Sau în cazul în care un mod de livrare poate ajunge la țesuturile dorite cu o specificitate ridicată, cum ar fi livrarea intranazală a AAV pentru a ajunge la părți ale creierului.
Terapiile genice care pot produce în mod fiabil și selectiv expresia într-un organ intern mic necesită injecție directă, pe care dezvoltatorii o resping în mare parte ca opțiune în afara contextului unei boli severe. Injecția intravenoasă a vectorilor de terapie genetică care produc o expresie suficientă într-un organ intern țintă fără a supraîncărca ficatul sau fără a prezenta un risc inacceptabil de reacție imună este o problemă nesoluționată pentru aproape toate organele țintă. În plus, injecția sistemică a vectorilor de terapie genetică în doze mari a cauzat decese în ultimii ani și, prin urmare, nu este preferată decât în cazul celor mai grave condiții de boală. Capacitatea de a schimba expresia genelor în celulele din întregul corp cu un singur tratament intravenos (din nou, fără a supraîncărca ficatul sau a provoca sistemul imunitar) rămâne un vis frumos; deși câteva programe oferă speranțe pentru progrese în această direcție, niciun vector de terapie genetică stabilit nu este capabil să facă acest lucru.
Reprogramarea epigenetică parțială este considerată a oferi potențialul de a trece peste orientarea genelor individuale prin rejuvenarea controlului asupra ADN-ului.
Sursa articol: https://fightaging.org
Online Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionata de domeniul sanatatii din copilarie. Visul ei este sa se eradicheze batranetea prin noile descoperiri stiintifice.
