„Prin intervenția la stadiile timpurii ale dezvoltării, această abordare are potențialul de a schimba traiectoriile de sănătate pe termen lung, reducând povara dizabilităților cronice și minimizând impactul social și economic pe termen lung al acestor condiții”, scriu autorii studiului, coordonați de Aijun Wang, doctor în medicină, profesor de chirurgie și inginerie biomedicală la Univeristatea din California, Davis. „În prezent, nu există produse regenerative cu celule stem disponibile comercial pentru tratarea bolilor în utero. (…) Acest studiu stabilește o platformă scalabilă și clinic fezabilă pentru administrarea țintită a terapeuticelor biologice la nivelul fetusului.”
Spina bifida este o afecțiune congenitală care afectează dezvoltarea măduvei spinării, lăsând o parte expusă în timpul dezvoltării fetale. Aceasta duce la scurgerea lichidului cefalorahidian și la leziuni ale măduvei spinării înainte de naștere, provocând dizabilități pe viață, inclusiv paralizie, dificultăți de mers și probleme de control al vezicii urinare și intestinelor.
În prezent, afecțiunea poate fi tratată cu chirurgie în al doilea trimestru de sarcină, reparând măduva spinării expusă pentru a preveni alte leziuni. Această intervenție chirurgicală poate preveni dezvoltarea unor anomalii cerebrale și îmbunătăți mobilitatea, dar mai mult de jumătate dintre copiii operați tot nu pot merge independent mai târziu.
Adăugând terapia cu celule stem la această procedură chirurgicală, Wang și colegii săi au avut ca scop nu doar prevenirea unor leziuni suplimentare, ci și inversarea unora dintre leziunile deja cauzate de spina bifida în momentul intervenției chirurgicale. Tratamentul folosește celule stem mezenchimale derivate din placenta (PMSCs), obținute din placentele donate colectate de la pacientele de la UC Davis care și-au dat consimțământul.
Studiul clinic cu Terapie Celulară pentru Repararea In Utero a Miélomeningocelului (CuRe) a recrutat șase femei care aveau fătul diagnosticat cu miélomeningocel – cea mai gravă formă de spina bifida – tratate la Școala de Medicină UC Davis. În timpul intervenției chirurgicale fetale, PMSCs vii au fost aplicate direct pe măduva spinării expusă pentru a reduce inflamația, a promova vindecarea și a proteja țesutul nervos.
Toți cei șase copii au avut reparații spinale intacte după naștere, fără semne de infecție sau creștere anormală a țesutului. Imaginile prin rezonanță magnetică (IRM) au confirmat că anomalii cerebrale tipice pentru spina bifida au fost inversate la fiecare copil, iar nu s-au raportat efecte secundare grave în timpul studiului sau în îngrijirea ulterioară. Toți cei șase copii din studiu vor continua să fie supuși unor controale regulate până la vârsta de șase ani pentru a monitoriza siguranța pe termen lung a tratamentului.
După un deceniu de dezvoltare preclinică, inclu
Sursa: [Link către articolul original în limba engleză]
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
