FDA a dat undă verde pentru primul trial uman vreodată al unei terapii de reprogramare epigenetică parțiale. Decizia FDA-ului a aprobat o cerere de medicament nou investigațional pentru ER-100 de la Life Bioscience, o terapie genetică concepută pentru a rejuvena celulele retiniene deteriorate la persoanele cu boli oculare grave legate de vârstă. Compania biotehnologică se pregătește acum să înceapă un studiu de fază 1 la om, pentru a demonstra că terapia lor poate fi administrată în siguranță la pacienți cu glaucom cu unghi deschis și neuropatie optică ischemică anterioară non-arteritică (NAION).
Ca un trial primar la om, studiul Life Bioscience este concentrat în principal pe siguranță și tolerabilitate. În loc să folosească toți cei patru factori Yamanaka, ER-100 utilizează trei dintre factori (Oct4, Sox2 și Klf4) administrați temporar pentru a reseta markerii epigenetici asociați cu vârsta, menținând totuși celulele angajate în funcția lor originală. Prin excluderea lui c-Myc, un factor asociat cu creșterea necontrolată, strategia are scopul de a reduce riscul de tumori care a preocupat istoric reglementatorii și clinicienii. Din perspectiva siguranței, studiile preclinice ale companiei pe primate non-umane au arătat că ER-100 a fost bine tolerat, fără toxicități sistemice.
„Terapia folosește un sistem inducibil cu doxiciclină, oferindu-ne un control precis asupra momentului în care genele sunt active și permitând tratamentul să fie suspendat sau oprit dacă este necesar. În plus, ER-100 este administrat local la nivelul ochiului, limitând expunerea sistemică. Mai multe modele animale preclinice au demonstrat o expresie genetică controlată, o biodistribuție favorabilă, restaurarea markerilor epigenetici și îmbunătățiri în funcția vizuală, ceea ce a constituit baza pentru aprobarea FDA-ului.”
Link: [https://longevity.technology/news/fda-clears-first-human-trial-of-epigenetic-reprogramming-therapy/](https://longevity.technology/news/fda-clears-first-human-trial-of-epigenetic-reprogramming-therapy/)
Online Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionata de domeniul sanatatii din copilarie. Visul ei este sa se eradicheze batranetea prin noile descoperiri stiintifice.
