Cercetătorii de la Facultatea de Medicină de la University of North Carolina au condus un studiu clinic internațional asupra pacienților cu miastenia gravis generalizată, constatând că terapia este sigură și eficientă în toate subtipurile.
Miastenia gravis generalizată (gMG) este o tulburare neuromusculară rară care cauzează slăbiciune musculară moderată până la severă, adesea însoțită de oboseală. Această afecțiune perturbă viața de zi cu zi, făcându-le dificilă pacienților desfășurarea activităților de lucru, socializare sau îndeplinirea sarcinilor zilnice.
În ultimii ani, au devenit disponibile noi tratamente aprobate de FDA pentru una dintre cele mai comune forme de gMG. Dar până acum, cercetătorii știau puțin despre modul în care una dintre aceste terapii, efgartigimod, funcționează pentru pacienții cu alte subtipuri.
Un nou studiu clinic condus de cercetătorii de la Facultatea de Medicină de la UNC arată că efgartigimod, o terapie de infuzie dezvoltată de argenx, este sigură și eficientă pentru toate subtipurile de gMG. Rezultatele celui mai mare studiu de acest fel au fost prezentate la Sesiunea Științifică Anuală a Fundației Americane pentru Miastenia Gravis (AANEM 2025), desfășurată la San Francisco, în perioada 29 octombrie – 1 noiembrie.
„Rezultatele acestui studiu confirmă că acest medicament are acum potențialul de a fi un tratament țintit, eficient, sigur și necesar pentru pacienți, indiferent de statusul autoanticorpilor”, a declarat James F. Howard Jr., MD, expert în miastenia gravis la Facultatea de Medicină UNC și investigator principal al studiului. „Aceasta reprezintă un avans critic în gestionarea acestei boli debilitante și imprevizibile pentru pacienții cu opțiuni de tratament limitate.”
În urma rezultatelor din studiul clinic, producătorul medicamentului își propune acum extinderea accesului la medicamentul aprobat de FDA pentru mii de pacienți care trăiesc cu gMG.
Miastenia gravis generalizată apare atunci când anticorpii produși de un sistem imunitar anormal vizează și „atacă” joncțiunea în care nervii comunică cu mușchii, producând slăbiciune musculară fluctuantă și oboseală la efort.
Efgartigimod reduce anticorpii nocivi care interferă cu comunicarea nerv-mușchi. Cel mai comun subtip, gMG pozitiv pentru anticorpii AChR, este cauzat de anticorpi împotriva receptorilor de acetilcolină, principalii receptori care controlează mișcarea voluntară a mușchilor.
Cu toate acestea, există alte trei subtipuri ale bolii, care sunt clasificate în funcție de prezența sau absența anumitor anticorpi în sânge:
Pentru a determina siguranța și eficacitatea efgartigimodului în alte subtipuri, cercetătorii au lansat un nou studiu: studiul ADAPT SERON.
Howard, care a condus anterior studiile ADAPT și ADAPT+ care au condus la aprobarea efgartigimodului, a revenit ca investigator principal.
Editor RevistaSanatatii.ro. Isi doreste ca activitatea lui sa aduca speranta milioanelor de oameni bolnavi din Romania, sa le aline suferintele si sa le ofere speranta.
