Ken Greenberg, fondatorul și CEO-ul SonoThera, susține că ultrasunetul ar putea depăși cele mai mari provocări ale medicinei genetice în ceea ce privește livrarea, incluzând dimensiunea încărcăturii, targetarea țesuturilor și administrarea repetată…
Un aspect remarcabil este faptul că vectorul viral utilizat în aceste studii, AAV-PHP.eB, este un serotip AAV relativ recent dezvoltat care permite atât injecția intravenoasă, cât și transducția eficientă a celulelor din creier. Din perspectiva…
**Accumularea anormală a alfa-sinuclein (αSin) în axoni și terminalele pre-sinaptice joacă un rol critic în neurodegenerarea dopaminergică mediată de αSin. S-a identificat o corelație puternică între îmbătrânire și niveluri crescute de αSin în substantia nigra atât la oameni, cât și la primatele non-umane.** Această studie a avut ca scop investigarea dacă expresia intracelulară a intracorpului…
Eric Kelsic, PhD, a petrecut ani de zile gândindu-se cum să targeteze creierul pentru terapie. Pe parcursul carierei sale, Kelsic a observat că programele sistemului nervos central (SNC) se bazează în mare măsură pe forța brută: injecțiile locale în SNC oferă beneficii limitate, sunt invazive și dificil de scalat, iar livrarea sistemică a virusului adeno-asociat…
„Urechea internă este formată din două sisteme extrem de coordonate: sistemul auditiv, care detectează, procesează și transmite semnale sonore către creier, și sistemul vestibular, care permite orientarea spațială și echilibrul”, a declarat autoarea principală Karen Avraham, PhD, decan al Facultății Gray de Științe Medicale și de Sănătate, și profesor la Universitatea Tel Aviv. „O gamă…
De la începuturile carierei sale, Wilson s-a preocupat de stabilirea prețului unei terapii care ar putea fi administrată o singură dată și ar putea dura o viață întreagă. Această determinare a marcat traiectoria carierei lui Wilson – un parcurs care a cuprins nașterea, prăbușirea și renașterea domeniului terapiei genice. Acum, odată cu lansarea în 2025…
