De la începuturile carierei sale, Wilson s-a preocupat de stabilirea prețului unei terapii care ar putea fi administrată o singură dată și ar putea dura o viață întreagă. Această determinare a marcat traiectoria carierei lui Wilson – un parcurs care a cuprins nașterea, prăbușirea și renașterea domeniului terapiei genice. Acum, odată cu lansarea în 2025 a Rare Therapeutics (RareTx) – o ramură a companiei sale GEMMABio – Wilson încearcă să rescrie nu doar modul în care sunt realizate terapiile genice, ci și cum ajung acestea la pacienți. Misiunea de bază a RareTx este de a îmbunătăți calitatea și accesibilitatea produselor de terapie genetică, conducând astfel la o mai mare accesibilitate și la o gamă sustenabilă de tratamente. Pentru a realiza acest lucru, noua companie creează o coaliție internațională de parteneriate public-privat pentru a asigura accesul la prețuri accesibile la terapiile genice salvatoare de vieți pentru cei care au cea mai mare nevoie de ele.
În momentul în care Wilson a început să lucreze la Penn, adenovirusul era vectorul preferat – robust și capabil să transporte gene mari. Dar sistemul imunitar reacționa violent la acesta. Realizând că adenovirusul nu va fi soluția pe termen lung, grupul lui Wilson s-a orientat către AAV-uri – viruși mai mici, nepatogeni, care ofereau promisiunea unei exprimări genice pe termen lung cu o activare imunitară mai redusă. Cu toate acestea, serotipurile cunoscute de AAV erau limitate în domeniu. Laboratorul a început să caute noi versiuni, descoperind în cele din urmă o întreagă familie endogenă de AAV-uri, inclusiv AAV9, care a devenit unul dintre cei mai utilizați vectori în medicină astăzi.
Această descoperire a condus la o înțelegere timpurie de licențiere cu GlaxoSmithKline (GSK). Acordul a furnizat resurse, dar a legat și soarta tehnologiei de prioritățile corporative variabile ale GSK-ului. Când conducerea a fost schimbată, interesul GSK-ului pentru terapia genetică a scăzut. Wilson și colaboratorii săi au convins compania să sub-licențieze platforma către o nouă start-up. „Ei au spus: ‘Am fi interesați să facem asta dacă vrei să înființezi o companie și să faci parte din ea'”, a declarat Wilson pentru Inside Precision Medicine. Această conversație a condus la înființarea REGENEXBIO în 2009, una dintre primele companii specializate în terapia genetică și o școală antreprenorială pentru Wilson.
Până la mijlocul anilor 2010, laboratorul lui Wilson devenise ceva unic – o companie de biotehnologie în cadrul unei universități. Laboratoarele academice tradiționale se concentrau pe știința descoperirii, dar Wilson își imagina un „motor de traducere” care să poată îndruma ideile de la demonstrația preclinică a conceptului până la depunerea reglementară. Dacă un colaborator sau o fundație de boli rare avea o promițătoare
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.