Editarea genetică a oscilat între promisiune și realitate timp de o decadă. La Conferința J.P. Morgan Healthcare din 2026, această tensiune nu dispăruse, dar tonul se schimbase. Cele mai importante actualizări ale acestui an nu s-au concentrat pe capacitatea platformei sau pe ipoteze. În schimb, ele s-au axat pe date clinice, fabricabilitate, acces și, cel mai important, succesul în afaceri.
În aceste interviuri video, am discutat cu reprezentanții a patru companii de editare genetică – Mammoth Biosciences, Caribou Biosciences, Stylus Medicine și RheumaGEN – fiecare oferind soluții diferite, dar interconectate, fiecare atacând un obstacol distinct pe drumul de la editare elegantă la terapie accesibilă pe scară largă.
Mammoth Biosciences, o spin-off din laboratorul laureatei premiului Nobel Jennifer Doudna, PhD, a devenit cunoscută pentru diagnosticul său bazat pe CRISPR, inclusiv testarea COVID din era pandemiei. Cu toate acestea, compania a căutat direcția sa strategică, acoperind diagnosticul, terapeutica și proiectarea de proteine. Existau indicii că Mammoth și-a concentrat atenția asupra terapeuticii, iar chiar înainte de Conferința J.P. Morgan Healthcare din acest an, Mammoth a făcut un anunț care a definit compania, dezvăluind primul său program clinic. De ce a durat atât de mult să ia această decizie și ce a stat la baza ei?
CEO-ul Trevor Martin, PhD, a explicat că, în loc să urmărească ținte aglomerate, Mammoth a profitat de poziția sa de „al doilea mutator” în tratarea bolilor hepatice, un câmp de luptă pentru companiile care folosesc nanoparticule lipidice (LNPs) pentru a livra încărcătura care vizează preferențial ficatul. Analiza lor i-a condus pe Mammoth către APOC3, un gen care, atunci când este redus, reduce semnificativ trigliceridele și tratează afecțiuni severe, cum ar fi sindromul familial de chilomicroneemie și hipertrigliceridemia severă. În timp ce trigliceridele au fost mult timp considerate un segment de piață de nișă, Mammoth a identificat milioane de pacienți potențiali și o oportunitate rară pentru o soluție unică, potențial permanentă, acolo unde moleculele mici și anticorpii au eșuat repetat. Rezultatul este MB-111, pe care compania se așteaptă să-l introducă în clinică în acest an, cu scopul de a normaliza trigliceridele pe termen lung.
În afara programului pentru ficat, Martin a subliniat platforma mai largă a Mammoth de sisteme CRISPR ultra-compacte capabile de livrare extrahepatică către țesuturi precum mușchiul și creierul. Această lățime a platformei creează oportunități – dar și tensiuni. Deși permite o selecție mai inteligentă a țintelor și parteneriate, inclusiv colaborarea cu Regeneron, piața actuală recompensează mai mult punctele de dovadă clinice decât opțiunile pe termen lung. Balansarea acestor forțe, a argumentat Martin, este esențială pentru construirea unei biotehnologii „generaționale” în loc de o poveste cu un singur activ. Progresul CRISPR-ului a fost lent și incremental, a recunoscut Martin, dar inflexiunea
Sursa: [Link către sursa originală – dacă este disponibil]
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.