Aprobarea recentă a FDA pentru elamipretide este pentru tratamentul unei boli rare, așa cum se întâmplă adesea în cazul terapiilor noi cu potențial larg, deoarece este mai rapid și mai ușor să obții aprobări în cazurile de boli rare. O terapie aprobată poate fi prescrisă și pentru alte utilizări în afara etichetei, dar rămâne de văzut dacă comunitatea medicilor anti-îmbătrânire dezvoltă o opinie favorabilă despre elamipretide pe baza rezultatelor în pacienții lor și dacă compania este dispusă să producă suficient medicament pentru utilizarea în afara etichetei în acest moment.
Stealth BioTherapeutics Inc. (compania sau Stealth), o companie de biotehnologie la nivel comercial concentrată pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea de terapii noi pentru boli care implică disfuncții mitocondriale, a anunțat astăzi că Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a acordat aprobare accelerată pentru FORZINITY™ (clorhidrat de elamipretide) pentru îmbunătățirea forței musculare la pacienții adulți și pediatrici cu sindromul Barth, cu o greutate de cel puțin 30 de kilograme (aproximativ 66 de livre). Sindromul Barth este o boală mitocondrială pediatriacă limitantă în viață, care afectează aproximativ 150 de persoane în Statele Unite.
„Aprobarea FORZINITY, prima opțiune de tratament pentru sindromul Barth și prima terapie țintită mitocondrial aprobată de FDA, reprezintă o victorie esențială pentru comunitatea sindromului Barth și oferă speranță pentru atenția reglementară accelerată acordată altor boli ultra-rare. Apreciem implicarea strânsă a FDA în ultimele luni și suntem recunoscători participanților la studiu, îngrijitorilor, activiștilor, cercetătorilor și furnizorilor de servicii medicale care au perseverat în parteneriat cu noi pe parcursul acestei călătorii de un deceniu. Intenționăm să continuăm să oferim acces extins copiilor care cântăresc mai puțin de 30 de kilograme și care primesc în prezent tratament sau necesită acces de urgență, în timp ce lucrăm cu FDA pentru a genera datele necesare pentru a extinde indicația pentru a include acești copii. Suntem angajați în continuare în dezvoltarea de terapii pentru a trata toți pacienții cu sindromul Barth și alte boli devastatoare ale disfuncției mitocondriale.”
Aprobarea FORZINITY este susținută de datele de eficacitate și siguranță din studiul clinic TAZPOWER. În timpul porțiunii cu etichetă deschisă a studiului TAZPOWER, forța mușchilor extensori ai genunchiului s-a îmbunătățit.
Online Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionata de domeniul sanatatii din copilarie. Visul ei este sa se eradicheze batranetea prin noile descoperiri stiintifice.
