De Jonathan D. Grinstein, PhD
PHOENIX, AZ — În al cincilea meu an de participare la Conferința Cell and Gene Meeting on the Mesa, am observat cum câteva tendințe au progresat, s-au oprit brusc în locul lor și, în unele cazuri, chiar și-au schimbat direcția.
Cu doi ani în urmă, terapia celulară și genetică (CGT) părea a fi o rezervă de petrol neexploatată, așteptând să alimenteze o nouă eră medicală. Casgevy, primul medicament CRISPR aprobat, a deschis o nouă eră comercială pentru editarea genetică, în timp ce terapia cu celule CAR T, vedetă a CGT-ului, se afla la doar o lună distanță de al șaptelea său an pe piață, cu șapte terapii aprobate pentru a se potrivi. Toate cele șapte terapii cu celule CAR T, împreună cu Casgevy, erau autologe.
În jurul modelului autolog s-a format întreaga industrie a terapiei celulare, generând și atrăgând o suprasaturare de organizații de dezvoltare și producție contractuale (CDMOs). Pentru a obține o bucată din tortul de comercializare a terapiei celulare, unele CDMOs au ocupat nișe în dezvoltarea preclinică sau producția de încercări clinice la standardele actuale bune de fabricație (cGMP). Alte CDMOs s-au specializat în infrastructura digitală necesară pentru a urmări celulele în călătoria lor „de la vena la vena”, iar câteva selecte chiar s-au aventurat în domeniul dezvoltării de instrumente pentru clienți să-și aducă producția intern.
Puține concepte de fabricație celulară au atras atenția atât de mult ca Cellares, promovând o nouă generație de CDMOs – un model automatizat „Industria 4.0” denumit „organizație inteligentă de dezvoltare și producție” (IDMO). Cofondatorul și CEO-ul Fabian Gerlinghaus predica că platforma ar fi un „rege al terapiei celulare autologe”. Această afirmație nu părea a fi prea încrezătoare după ce Cellares și-a consolidat poziția în aprilie 2024, semnând un acord în valoare de până la 380 de milioane de dolari cu Bristol Myers Squibb (BMS) pentru a produce terapiile selectate cu celule CAR T la nivel global.
Pe partea medicamentelor genetice, câteva zeci de terapii genetice fuseseră aprobate, iar editarea genetică in vivo părea iminentă. Zolgensma de la Novartis, cel mai remarcat, generase aproximativ 1,2-1,4 miliarde de dolari anual din 2021 și tratase câteva mii de pacienți la nivel global, în timp ce Elevidys de la Sarepta creștea mult mai rapid, de la 200 de milioane de dolari în 2023 la 821 de milioane de dolari în 2024 și 899 milioane de dolari în 2025.
Cu toate acestea, între 2024 și 2026, au existat mari obstacole în CGT. Elevidys părea să depășească Zolgensma, dar preocupările legate de siguranță și restricțiile de etichetă au oprit creșterea sa în 2025, după trei decese de insuficiență hepatică acută induse de terapia genică Sarepta. În august 2026, BMS s-a retras din acordul de producție, afirmând că oferta Cellares nu a îndeplinit „cerințele necesare pentru a fabrica comercial Breyanzi”.
Cu toate acestea, tonul la Conferința Cell and Gene Meeting on the Mesa din 2026 nu a fost deloc plângător sau descurajat. În loc să personalizeze fiecare CGT, comercializarea
Sursa articol https://insideprecisionmedicine.com
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
