Rezultatele, publicate în JAMA, au arătat că ribozida de nicotinamidă (NR), un precursor al dinucleotidului adenin-nicotinamidă (NAD), nu a oferit niciun beneficiu clinic pacienților cu boala Parkinson în stadii incipiente, după un an de tratament. Participanții care au primit suplimentul au avut rezultate puțin mai slabe decât cei care au primit placebo, deși diferența a fost considerată prea mică pentru a avea semnificație clinică.
Rezultatele reprezintă o piedică pentru eforturile de a viză metabolismul celular ca strategie de modificare a bolii în Parkinson, unde tratamentele disponibile gestionează în principal simptomele în loc să oprească neurodegenerarea.
NAD este o moleculă esențială implicată în producerea de energie celulară, reparația ADN-ului și alte procese care mențin sănătatea celulelor. Rolul său în funcția mitocondrială l-a făcut o țintă terapeutică atrăgătoare pentru tulburările neurodegenerative, inclusiv boala Parkinson, în care disfuncția mitocondrială și metabolismul celular deficitar sunt implicate.
Studii anterioare de laborator și studii clinice mai mici au sugerat că creșterea disponibilității NAD-ului ar putea îmbunătăți funcția neuronală și eventual proteja neuroni vulnerabili care produc dopamină.
Pentru a testa dacă aceste efecte biologice se traduc în îmbunătățiri clinice semnificative, cercetătorii condus de Charalampos Tzoulis, MD, PhD, la Universitatea din Bergen și Spitalul Universitar Haukeland, au desfășurat studiul NOPARK.
Studiul randomizat, dublu-orb, a înrolat 410 pacienți cu boala Parkinson în stadii incipiente la 11 centre norvegiene. Participanții au primit fie ribozidă de nicotinamidă, fie placebo timp de 52 de săptămâni, iar cercetătorii au evaluat modificările în simptomele motorii, funcționarea zilnică și alte manifestări ale bolii.
În ciuda justificării biologice promițătoare, tratamentul nu a dus la îmbunătățiri. Pacienții care au primit NR au prezentat o ușoară agravare a simptomelor în comparație cu cei care au primit placebo, în timp ce imagistica cerebrală nu a arătat nicio dovadă că suplimentul a încetinit deteriorarea sistemului de dopamină.
Grupul tratat a prezentat, de asemenea, o agravare mai mare a simptomelor non-motorii, deși diferența generală în rezultatele clinice a fost relativ mică.
Rezultatele subliniază o problemă importantă în dezvoltarea terapiilor pentru bolile neurodegenerative: modificarea cu succes a unei căi biologice nu se traduce neapărat în îmbunătățiri pentru pacienți.
„Am avut o justificare biologică solidă pentru testarea acestui tratament”, a declarat Tzoulis. „NR a crescut clar metabolismul NAD, dar acest lucru nu s-a tradus în îmbunătățiri clinice.”
Concluziile negative nu stabilesc că metabolismul NAD este irelevant pentru boala Parkinson. Mai degrabă, ele sugerează că creșterea disponibilității NAD prin suplimentarea cu NR, la doza și durata de tratament testate, nu este suficientă.
Sursa articol https://insideprecisionmedicine.com
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
