Leziunile de măduva spinării afectează peste 20 de milioane de oameni la nivel mondial și duc adesea la paralizie permanentă din cauza capacității limitate a măduvei spinării adulte de a se regenera. Tratamentele actuale, inclusiv intervențiile chirurgicale și reabilitarea, pot stabiliza leziunea și maximiza funcția rămasă, dar nu pot reconstrui circuitele neurale deteriorate responsabile de mișcare și senzație.
Celulele transplantate au fost produse din iPSC-uri de grad clinic sub control strict al calității înainte de a fi diferențiate în celule stem/progenitoare neurale. Aproximativ două milioane de celule au fost injectate direct în situl leziunii de măduva spinării a fiecărui pacient la două până la patru săptămâni după leziune, în timp ce pacienții au primit terapie imunosupresoare temporară pentru a reduce riscul respingerii.
Studiul și-a atins obiectivul principal. Cercetătorii nu au observat formarea de tumori, creșterea anormală a celulelor sau alte complicații grave atribuibile celulelor transplantate pe parcursul perioadei inițiale de 52 de săptămâni sau în urmărirea pe termen lung ulterioară. Studiile de imagistică nu au evidențiat niciun semn de anomalii legate de grefă, abordând una dintre cele mai mari preocupări ale domeniului cu privire la terapiile derivate din celule stem pluripotente.
Deși siguranța a fost punctul principal, cercetătorii au monitorizat și recuperarea neurologică. Toți cei patru participanți au arătat îmbunătățiri în funcția motorie, iar doi au evoluat suficient pentru a avansa de la paralizia completă (grad A conform Scalei de Imparitate a Asociației Spinale Americane) la gradele C sau D, indicând recuperarea unei mișcări voluntare sub nivelul leziunii. Scorurile medii motorii au crescut cu 13 puncte după un an, depășind recuperarea observată în mod obișnuit într-un registru istoric comparabil al pacienților, cu toate că cercetătorii avertizează că studiul mic și necontrolat nu poate stabili că tratamentul cu celule stem a cauzat aceste beneficii.
Rezultatele încurajatoare se bazează pe ani de cercetare preclinică care arată că celulele stem neurale transplantate pot diferenția în neuroni și celule de suport, promova remielinizarea, stimula regenerarea fibrelor nervoase deteriorate și elibera molecule care susțin repararea țesutului. Studiile pe animale au sugerat de asemenea că neuronii transplantati se pot integra în circuitele existente ale măduvei spinării, deși o astfel de integrare nu poate fi încă confirmată direct la pacienți.
Cercetătorii subliniază că multe întrebări rămân înainte ca terapia să devină un tratament standard. Studiul a inclus doar patru participanți, nu a avut un grup de control placebo și a inclus doar bărbați cu leziuni cervicale recente.
Sursa articol https://insideprecisionmedicine.com
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
