Life Biosciences, Inc., o companie de biotehnologie care inovează terapiile de rejuvenare celulară pentru a inversa și preveni multiple boli legate de îmbătrânire, a anunțat astăzi că Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat cererea sa de medicament investigațional (IND) pentru ER-100.
Aprobarea IND permite Life Bio să inițieze un program clinic pentru evaluarea siguranței și potențialului de îmbunătățire a vederii la pacienții cu neuropatii optice. Studiul de Fază 1, care este primul studiu pe oameni (NCT07290244), va include persoane cu glaucom cu unghi deschis (OAG) și neuropatie optică ischemică anterioară non-arteritică (NAION) pentru a evalua siguranța, tolerabilitatea, răspunsurile imune și impactul asupra mai multor evaluări vizuale.
ER-100 provine din platforma Partial Epigenetic Reprogramming (PER) a Life Bio, care își propune să readucă celulele îmbătrânite sau deteriorate la o stare mai tânără prin modificarea epigenomului celulelor, markeri biochimici care reglează expresia genelor fără a altera secvența de ADN subiacentă. Abordarea Life Bio permite expresia controlată a trei dintre cei patru factori Yamanaka, factorii de transcripție OCT-4, SOX-2 și KLF-4 (OSK), și a demonstrat siguranță și eficacitate în multiple modele preclinice animale prin injectare locală în ochi (intravitreal). ER-100 este prima terapie de rejuvenare celulară care folosește reprogramarea epigenetică care a primit aprobarea FDA pentru a intra în studii clinice umane.
„Acest punct de referință important în atingerea clinicii este rezultatul anilor de cercetare, optimizare și studii exhaustive pe primate neumane care demonstrează exprimarea controlată a OSK, restaurarea modelelor de metilare și îmbunătățirea funcției vizuale, toate acestea au culminat în această aprobare IND”, a declarat Sharon Rosenzweig-Lipson, Ph.D., Director Științific Principal, Life Biosciences. „Aceste rezultate au deschis calea pentru evaluarea primului nostru abordări de rejuvenare celulară la om, cu scopul de a îmbunătăți viața persoanelor care se confruntă cu boli debilitante legate de vârstă, începând cu neuropatiile optice.”
Neuropatiile optice sunt un grup de tulburări caracterizate de moartea ireversibilă a celulelor ganglionare retiniene (RGC), neuronii principali care conectează ochiul cu creierul. Deoarece RGC-urile nu pot regenera în mod natural, pierderea lor duce la afectarea permanentă a vederii. Glaucomul cu unghi deschis (OAG) este o boală neurodegenerativă cronică și o cauză principală a orbirii. În timp ce este adesea asociat cu o presiune intraoculară crescută, deteriorarea RGC continuă frecvent în ciuda tratamentului, iar unii pacienți suferă de OAG în ciuda unei presiuni intraoculare normale. Neuropatia optică ischemică anterioară non-arteritică (NAION), adesea denumită „accident vascular cerebral al ochiului”, este cea mai comună neuropatie optică acută la adulții peste cincizeci de ani. Aceasta implică pierderea bruscă și nedureroasă a vederii din cauza fluxului insuficient de sânge, pentru care nu există în prezent tratamente aprobate. Prevalența și incidența ambelor boli cresc odată cu înaintarea în vârstă, creând o povară globală în creștere.
Sursa: [Link către sursa originală]
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.