Terapia acționează prin înlocuirea connexin-43, o proteină prezentă în cantități reduse la persoanele cu această afecțiune. Connexin-43 este crucială pentru menținerea conducției electrice în mușchiul inimii și restabilirea ritmului normal, însă anterior nu fusese implicată direct în repararea mușchiului cardiac.
Terapia a fost inițial dezvoltată de Stelios Therapeutics, care a fost achiziționată de compania de biotehnologie pentru terapie genetică Lexeo Therapeutics în 2021. Lexeo lucrează acum la dezvoltarea ulterioară a terapiei, alături de alte tratamente pentru afecțiuni rare genetice ale inimii.
Cardiomiopatia aritmogenă afectează până la 70.000 de persoane din SUA și reprezintă o boală genetică a mușchiului cardiac în care celulele musculare cardiace mor treptat fiind înlocuite de țesut fibros și gras, în special în ventriculele inimii.
„La prima vedere, ai crede că aceste persoane sunt foarte sănătoase deoarece sunt active și fac exerciții regulat, dar din păcate se nasc cu greșeli genetice care slăbesc liantul ce ține împreună celulele musculare ale inimii”, a declarat cercetătoarea principală Farah Sheikh, PhD, profesor de medicină la UC San Diego School of Medicine și co-fondatoare a Stelios Therapeutics, într-un comunicat de presă.
Studiul actual, publicat în Circulation: Heart Failure, a fost realizat pe modele de șoareci și linii celulare umane. Echipa a descoperit că restabilirea connexin-43 a dublat durata de viață a șoarecilor din model. De asemenea, a îmbunătățit capacitatea inimii animalelor de a pompa sânge în jurul corpului și a redus semnele de dilatare a inimii. Cercetătorii au observat, de asemenea, niveluri mai scăzute de aritmii cardiace și probleme de conducere electrică, iar tratamentul a părut să îmbunătățească și structura inimii la animalele din model.
În mod remarcabil, îmbunătățirile observate în studiu au fost constatate și la animalele cu o formă mai avansată a afecțiunii, în care leziunile cardiace erau deja prezente.
În linii celulare umane ale inimii, cercetătorii au obervat rezultate similare cu cele din modelele de șoareci, cu celule mai întregi care puteau bate normal. Aceste celule aveau, de asemenea, niveluri mai mari ale proteinelor necesare pentru o inimă sănătoasă după tratament.
Lexeo lucrează acum la dezvoltarea ulterioară a acestui program și la aducerea sa în clinică. „Vrem să înțelegem cât de largă poate fi aplicată această terapie în afecțiunile inimii și să identificăm fereastra în care tratamentul are cea mai mare șansă de a avea un rezultat pozitiv”, a declarat Sheikh.
Sursa: [Link către sursa originală a informației]
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.