Într-un studiu de fază I publicat în revista Nature Medicine, cercetătorii au testat un vaccin experimental care vizează caracteristica moleculară a FLC: o proteină de fuziune DNAJB1-PRKACA prezentă în aproape toate tumorile. Studiul a inclus pacienți cu vârsta de 12 ani și peste, ale căror tumori nu puteau fi îndepărtate chirurgical, mulți dintre aceștia eșuând anterior la chimioterapie. 75% dintre participanții evaluați au avut controlul bolii, iar trei persoane au obținut răspunsuri profunde pe care cercetătorii cred că reprezintă eradicarea eficientă a cancerului.
„Acesta a fost un rezultat remarcabil,” spune co-autorul corespondent Mark Yarchoan, MD. „Să vezi pacienți obținând astfel de răspunsuri profunde și durabile, și atingând momente importante în viață, a fost extrem de încurajator.” Unul dintre cei care au răspuns pozitiv a fost un participant de 13 ani care a obținut un răspuns aproape complet și a continuat imunoterapia timp de doi ani.
FLC oferă o oportunitate rară în oncologia tumorilor solide: aproape fiecare caz este generat de același eveniment oncogenic. Proteina de fuziune DNAJB1-PRKACA, generată de o delecție cromozomială, pare a fi atât necesară pentru tumorigeneză, cât și absentă din țesutul normal. Acest lucru o face un antigen ideal pentru vaccin – specific, universal și non-self.
„Ceea ce face FLC potrivit pentru terapia cu vaccin este prezența unui factor de conducere al cancerului consistent la toți pacienții: o fuziune a proteinelor DNAJB1 și PRKACA,” explică Yarchoan. „Această proteină de fuziune creează o țintă comună pentru toate tumorile FLC, permițând un vaccin universal, care ar putea fi utilizat pentru tratamentul pacienților cu acest cancer.”
Datorită faptului că antigenul este comun, vaccinul nu trebuie personalizat, accelerând procesul de fabricație și permitând intervenția mai devreme – un avantaj important pentru o boală care afectează în principal adolescenții și tinerii adulți.
În Statele Unite, aproximativ 500 de persoane sunt diagnosticate anual cu FLC. Majoritatea se prezintă cu boală localizată, dar nerezecabilă sau cu răspândire metastatică, iar prognosticul este slab atunci când tumorile nu pot fi îndepărtate chirurgical. „Când majoritatea oamenilor se gândesc la cancerul hepatic, se gândesc la ciroză sau hepatită,” spune autorul principal Marina Baretti, MD. „Dar pentru acest cancer pediatric și al tinerilor adulți, majoritatea pacienților sunt, în rest, sănătoși. Din păcate, nu există tratamente standard aprobate de FDA, iar prognosticul este deosebit de sumbru pentru cei ale căror tumori nu pot fi îndepărtate chirurgical.”
Sursa: [Nature Medicine](https://www.nature.com/articles/s41591-021-01370-5)
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.