În ultimul an, spațiul terapiei genice a traversat momente dificile și interesante, cu multe suișuri și coborâșuri care au culminat într-un optimism crescut și o creștere a finanțării și investițiilor pe măsură ce anul 2025 se apropia de final. Un declin financiar continuu în investițiile biotehnologice, după un nivel record în 2021, combinat cu incertitudinea…
Timp de peste trei decenii, anticorpii terapeutici au ocupat un loc central în medicina modernă. Proiectați să se lege de țintele legate de boli cu o specificitate extraordinară, anticorpii monoclonali și derivații lor au remodelat tratamentele pentru cancer, boli autoimune, afecțiuni cardiovasculare și condiții inflamatorii cronice. Aceștia au transformat diagnosticul odată fatal în boli gestionabile…
Reprogramarea celulară parțială a apărut ca una dintre cele mai promițătoare strategii în medicina regenerativă. Expresia ciclică a celor patru factori Yamanaka (Oct4, Sox2, Klf4 și cMyc – OSKM), sau o combinație parțială a acestora (OSK), are potențialul de a coordona rejuvenarea funcției celulare la îmbătrânire, în același timp prevenind schimbările în identitatea celulară și…
Smith a discutat recent cu Damian Doherty, Redactor Șef la Inside Precision Medicine, despre limitele tehnologiilor actuale de editare genomică, abordarea modulară și fără limite a Pencil și cum această nouă generație de editoare ar putea extinde și transforma impactul medicinei genetice. Î: Spune-ne puțin despre propria ta experiență. Ce experiență ți-a modelat abordarea în…
Într-un studiu recent publicat în acces deschis, cercetătorii arată că nivelurile crescute de APOE sunt caracteristice vârstei înaintate și afectează negativ regenerarea osoasă, probabil prin inhibarea creării celulelor osteoblaste responsabile de producerea structurilor matricei extracelulare osoase. O eliminare aproape completă a producției de APOE în ficat (care va avea și consecința de a reduce dramatic…
**O-GlcNAc Transferase (OGT)** este responsabil pentru adăugarea de β-O-linked N-acetil-D-glucosamină (O-GlcNAc) la resturile de serină și treonină, reglând astfel peste 8000 de proteine umane prin O-GlcNAcylation. În creier, nivelurile reduse de O-GlcNAc, care pot apărea din activitatea insuficientă a OGT, au fost tot mai mult asociate cu bolile neurodegenerative legate de îmbătrânire, cum ar fi…
În această ediție a seriei „În spatele Descoperirilor”, Ringeisen reflectează asupra drumului pe care l-a parcurs traducerea CRISPR-ului și încotro trebuie să meargă în viitor. El discută abordarea integrală a IGI privind țintirea bolilor, efortul de a extinde tratamentele dincolo de succesele izolate și ambiția pe termen lung de a folosi editarea precisă a genomului…
**Factorul neurotrophic derivat din creier (BDNF)** poate proteja neuronii de apoptoză și menține structurile sinaptice normale, indicând un potențial semnificativ pentru tratamentul bolii Alzheimer. Cu toate acestea, metoda de administrare in vivo a BDNF necesită optimizare suplimentară, iar eficacitatea terapeutică a BDNF în modelele animale de Alzheimer trebuie să fie evaluată în continuare. Aici, am…
FDA a dat undă verde pentru primul trial uman vreodată al unei terapii de reprogramare epigenetică parțiale. Decizia FDA-ului a aprobat o cerere de medicament nou investigațional pentru ER-100 de la Life Bioscience, o terapie genetică concepută pentru a rejuvena celulele retiniene deteriorate la persoanele cu boli oculare grave legate de vârstă. Compania biotehnologică se…
„Aceasta este prima dată când am reușit să demonstrăm că editarea bazei poate corecta eficient și în siguranță o mutație cauzatoare de boală la rinichi într-un sistem biologic complex”, spune Xiaogang Li, doctor în nefrologie la Mayo Clinic și autor principal al studiului. „În loc să gestionăm simptomele, această strategie se concentrează pe cauza subiacentă…
