Rezultatele au arătat o creștere a nivelurilor de distrofină la 5,46% la șase luni după ajustarea pentru conținutul muscular. Acest lucru a reprezentat o schimbare de aproximativ șapte ori față de nivelul inițial, fiind în jurul aceleiași creșteri observate în studii anterioare cu z-rostudirsen. DMD este o afecțiune neuromusculară rară și progresivă cauzată de o…
Primele descoperiri din cadrul LIFE-L vor fi prezentate la întâlnirea anuală a Societății Americane de Hematologie din Orlando în această săptămână. Cercetătorii au dorit să dezvolte și să testeze această intervenție descrisă în cadrul LIFE-L deoarece, așa cum a menționat Melissa Lopez, PhD, RDN, în comunicatul de presă, „o mare parte din munca efectuată în…
Deși îmbunătățirile în mobilitate sunt mai mici decât cele observate la copiii mai mici tratați cu Zolgensma, sunt suficiente pentru a oferi acestor copii îmbunătățiri semnificative în viața lor de zi cu zi. AMS este o boală moștenită rară în care o anomalie în ambele copii ale genei SMN1 face ca organismul să nu poată…
Un tratament cu anticorpi care vizează celulele canceroase și celulele sistemului imunitar elimină urmele reziduale ale cancerului sanguin numit mielom multiplu, conform rezultatelor intermediare ale unui studiu clinic realizat de către cercetătorii de la Centrul de Cancer Comprehensiv Sylvester, parte a Școlii de Medicină Miller de la Universitatea din Miami. Descoperirile vor fi prezentate pe…
Suplimentarea la șoarecii de 20 de luni a îmbunătățit forța de apucare și a prevenit acumularea de grăsime legată de vârstă. Într-un studiu clinic observațional (ISRCTN93189645), suplimentarea orală la oameni a demonstrat îmbunătățiri ale caracteristicilor pielii în termen de trei luni și o reducere a vârstei biologice cu 1,4 ani în 6 luni. Astfel, un…
Starea actuală a reglementării face ca companiile să găsească mai eficient din punct de vedere al costurilor să impingă medicamentele existente către noi utilizări marginale decât să dezvolte medicamente noi care să fie de fapt eficiente pentru acea nouă utilizare. Uneori pare că întreaga lume nu îi pasă cât de bine funcționează cu adevărat un…
Rezultatele închid, momentan, ușa speranțelor că un tratament pentru diabet și obezitate ar putea, de asemenea, să ajute la protejarea creierului. Studiile Evoke și Evoke+ au urmărit aproape 3.800 de persoane cu vârste între 55 și 85 de ani, cu deficiențe cognitive ușoare sau Alzheimer în stadiu incipient, timp de doi ani. Cei care luau…
Eșantioane de țesut uman prelevate din intervențiile chirurgicale de înlocuire a genunchiului – care includ atât scheletul extracelular, sau matricea, din articulație, cât și celulele chondrocite care generează cartilajul – au răspuns, de asemenea, la tratament prin producerea unui nou cartilaj funcțional. Rezultatele studiului sugerează că ar putea fi posibil să se regenereze cartilajul pierdut…
Dar pentru milioane de adulți cu degenerescență maculară legată de vârstă, acel câmp crucial central de vedere este estompat dincolo de recunoaștere. Tratamentele actuale pot doar încetini progresul sau îmbunătăți vederea, dar estomparea va continua de obicei să se agraveze. Un recent studiu clinic al unui tratament bazat pe transplanturi de celule stem a descoperit…
„Noi am identificat o cale de mimetism mieloid care poate stimula hiperprogresia tumorii după imunoterapie în carcinoma medulară renală. Inhibarea acestei căi ar putea oferi o strategie promițătoare pentru a avansa în studiile clinice”, a declarat Pavlos Msaouel, MD, PhD, unul dintre autorii principali ai studiului publicat în Nature Communications. RMC este un tip rar…
