**Terapia genetică duală-AAV investigațională a Regeneron pentru pierderea auzului legată de otoferlin a îmbunătățit auzul și percepția vorbirii la pacienții pediatrici** De Jonathan D. Grinstein, PhD Cu toții am văzut videoclipurile – acelea care îți topeau inima, care te făceau să plângi, în care un copil surd stă în cabinetul medicului când implantul său cohlear…
„GRACE 3.0 este cel mai avansat și practic instrument până acum pentru tratarea pacienților cu cel mai comun tip de infarct miocardic”, a declarat autorul principal Thomas F. Lüscher, doctor în științe, director al Centrului pentru Cardiologie Moleculară de la Universitatea din Zurich. „Noul scor nu numai că prezice riscul mai precis, dar poate fi…
În ultimii ani, s-au înregistrat progrese semnificative pe drumul lung și dificil spre tratarea eficientă a bolii Alzheimer. După decenii de eșecuri, două anticorpi proiectați pentru a viză amyloidul beta (Aβ) au reușit să oprească declinul cognitiv, rezultate care au determinat aprobarea FDA. Cu toate acestea, aceste tratamente noi au dezavantaje – sunt costisitoare, au…
Este prima unealtă noninvazivă care măsoară expansiunea și contracția arterelor și capilarelor microscopice din creierul uman în viață. Studiile anterioare sugerează că pulsațiile arteriale din sistemul cerebrovascular pot prezice demența sau declinul cognitiv. Această tehnică ar putea dezvălui dacă acest lucru este adevărat sau nu. Oamenii de știință pot identifica acum schimbările dinamice în întreg…
Publicate astăzi în jurnalul Blood, datele de urmărire pe termen lung ale a 62 de copii tratați cu această terapie genetică între 2012 și 2019 arată o rată de succes de 95%, fără a se raporta complicații grave. Echipa de cercetare, având la dispoziție aceste date clinice din cel mai mare și mai lung studiu…
Artrita osteoarticulară este cea mai comună formă de artrită și apare atunci când cartilajul care protejează articulațiile este uzat. Este dureroasă și incapacitantă, dar cercetările noi sugerează că terapia cu radiații la doze mici ar putea funcționa ca o măsură de contracarare. Cercetătorii din întreaga Coree de Sud au desfășurat un studiu clinic care a…
Aprobarea recentă a FDA pentru elamipretide este pentru tratamentul unei boli rare, așa cum se întâmplă adesea în cazul terapiilor noi cu potențial larg, deoarece este mai rapid și mai ușor să obții aprobări în cazurile de boli rare. O terapie aprobată poate fi prescrisă și pentru alte utilizări în afara etichetei, dar rămâne de…
De-a lungul decadelor, tratamentul principal pentru mCSPC a fost terapia deprivării de androgeni (ADT) – oprirea hormonilor care alimentează creșterea tumorii. Cu toate acestea, deși mulți pacienți răspund inițial, recidiva este aproape inevitabilă. Cei ale căror tumori adăpostesc alterări genetice HRR, inclusiv mutații în BRCA1, BRCA2 sau ATM, se confruntă cu un curs particular deosebit…
