Injecția se bazează pe terapia cu celule T CAR, o descoperire care folosește ingineria genetică pentru a amplifica celulele T care luptă împotriva cancerului. De la prima sa aprobare de către FDA în 2017, terapia CAR T a învins unele cazuri de cancer letale cu un singur tratament. Dar tehnologia este costisitoare – din punct…
Jonathan D. Grinstein, PhD, redactorul nord-american al revistei Inside Precision Medicine, găzduiește o nouă serie numită Behind the Breakthroughs care prezintă oamenii care modelează viitorul medicinei. În fiecare episod, Jonathan le oferă ascultătorilor acces la poveștile motivaționale ale invitaților săi și viziunile pentru acest domeniu emergent, care schimbă jocurile. În acest episod, sunt însoțit de…
De Jonathan D. Grinstein, PhD Jonathan D. Grinstein, PhD, Editorul pentru America de Nord al Inside Precision Medicine, găzduiește o nouă serie numită Behind the Breakthroughs, care prezintă oamenii care modelează viitorul medicinei. În fiecare episod, Jonathan oferă ascultătorilor acces la poveștile motivaționale și viziunile invitaților săi pentru acest domeniu emergent, revoluționar. În acest episod,…
CGD este o imunodeficiență moștenită rară marcată de activitatea defectuoasă a oxidazei NADPH, rezultând în infecții recurente bacteriene și fungice și inflamații cronice. Aproximativ un sfert din toate cazurile de CGD din America de Nord și Europa duc la p47-CGD, din care aproximativ 80% pot fi atribuite variantelor din NCF1, care codifică subunitatea p47phox a…
La prima vedere, fibroza chistică și boala Tay-Sachs nu au nimic în comun. Deși ambele sunt tulburări genetice moștenite, una cauzează acumularea de mucus gros în plămâni, făcând din ce în ce mai greu să respiri; cealaltă duce treptat la acumularea de molecule grase care ucide celulele creierului. Dar la nivelul genetic, bolile au un…
De Jonathan D. Grinstein, PhD „Voi încheia cu o idee puțin sălbatică și nebunească, dar cred că este una care are cu adevărat potențialul de a aduce beneficii pacienților.” Sala a fost uluită când David Liu, PhD, inventatorul tastaturii genomice din editarea bazelor și editarea primară, a spus aceste cuvinte în timpul prezentării sale de…
Boala provine dintr-o singură literă a ADN-ului mutat care împiedică corpul să producă o enzimă funcțională. Cu trecerea timpului, echipe de oameni de știință au dezvoltat un editor genetic pentru a înlocui litera mutată cu o versiune normală. La doar câteva săptămâni după trei infuzii, KJ a putut tolera mai multe proteine în dieta sa…
„Activarea NRF2 în cancer promovează rezistența la chimioterapie și radioterapie, adesea determinată de mutații în NRF2, cum ar fi R34G, care este des întâlnită în carcinomul cu celule scuamoase pulmonare”, a declarat autoarea principală a studiului, Kelly Banas, PhD, director asociat de cercetare la Institutul de Editare a Genelor. „Această mutație creează un site unic…
O echipă de cercetători a dezvoltat o platformă de electrotransfecție microfluidică numită μDES pentru a încărca eficient EV-urile cu ribonucleoproteine de editare genetică (RNP). Sistemul de electroporare cu EV-uri pe bază de picături microfluidice, cu generare continuă de picături și electroporare la voltaj redus, oferă o capacitate mare de procesare și scalabilitate, minimizând impactul asupra…
Autor: Jonathan D. Grinstein, PhD Nu au trecut nici șase luni de la vestea Baby KJ, un moment de cotitură pentru medicina de precizie, cu prima demonstrație reușită a unei terapii personalizate de editare genetică in vivo. Dar pentru Becca Ahrens-Nicklas, MD, PhD, medicul care s-a ocupat de KJ, și Kiran Musunuru, MD, PhD, cardiologul…
