În ultimul an, spațiul terapiei genice a traversat momente dificile și interesante, cu multe suișuri și coborâșuri care au culminat într-un optimism crescut și o creștere a finanțării și investițiilor pe măsură ce anul 2025 se apropia de final. Un declin financiar continuu în investițiile biotehnologice, după un nivel record în 2021, combinat cu incertitudinea…
Inspirate de un mecanism de apărare bacterian, editarea genetică bazată pe CRISPR a transformat științele vieții, facilitând căutarea și editarea secvențelor genetice specifice. Acest lucru generează progrese în domenii precum terapiile împotriva cancerului, cercetarea de bază și agricultura. Diagnosticul reprezintă o altă direcție promițătoare pentru tehnologiile bazate pe CRISPR. Cu o gamă largă de enzime…
În această ediție a seriei „În spatele Descoperirilor”, Ringeisen reflectează asupra drumului pe care l-a parcurs traducerea CRISPR-ului și încotro trebuie să meargă în viitor. El discută abordarea integrală a IGI privind țintirea bolilor, efortul de a extinde tratamentele dincolo de succesele izolate și ambiția pe termen lung de a folosi editarea precisă a genomului…
„Aceasta este prima dată când am reușit să demonstrăm că editarea bazei poate corecta eficient și în siguranță o mutație cauzatoare de boală la rinichi într-un sistem biologic complex”, spune Xiaogang Li, doctor în nefrologie la Mayo Clinic și autor principal al studiului. „În loc să gestionăm simptomele, această strategie se concentrează pe cauza subiacentă…
Un subiect familiar a reapărut cu o nouă urgență la Conferința J.P. Morgan Healthcare din 2026: ARN-ul nu mai este doar un mesager – devine medicament. În interviurile cu liderii de la Korro Bio, Trace Neuroscience și CAMP4 Therapeutics, s-a conturat o imagine a unui „teren intermediar” al ARN-ului în medicina genetică, situat între editarea…
Editarea genetică a oscilat între promisiune și realitate timp de o decadă. La Conferința J.P. Morgan Healthcare din 2026, această tensiune nu dispăruse, dar tonul se schimbase. Cele mai importante actualizări ale acestui an nu s-au concentrat pe capacitatea platformei sau pe ipoteze. În schimb, ele s-au axat pe date clinice, fabricabilitate, acces și, cel…
Injecția se bazează pe terapia cu celule T CAR, o descoperire care folosește ingineria genetică pentru a amplifica celulele T care luptă împotriva cancerului. De la prima sa aprobare de către FDA în 2017, terapia CAR T a învins unele cazuri de cancer letale cu un singur tratament. Dar tehnologia este costisitoare – din punct…
Jonathan D. Grinstein, PhD, redactorul nord-american al revistei Inside Precision Medicine, găzduiește o nouă serie numită Behind the Breakthroughs care prezintă oamenii care modelează viitorul medicinei. În fiecare episod, Jonathan le oferă ascultătorilor acces la poveștile motivaționale ale invitaților săi și viziunile pentru acest domeniu emergent, care schimbă jocurile. În acest episod, sunt însoțit de…
De Jonathan D. Grinstein, PhD Jonathan D. Grinstein, PhD, Editorul pentru America de Nord al Inside Precision Medicine, găzduiește o nouă serie numită Behind the Breakthroughs, care prezintă oamenii care modelează viitorul medicinei. În fiecare episod, Jonathan oferă ascultătorilor acces la poveștile motivaționale și viziunile invitaților săi pentru acest domeniu emergent, revoluționar. În acest episod,…
CGD este o imunodeficiență moștenită rară marcată de activitatea defectuoasă a oxidazei NADPH, rezultând în infecții recurente bacteriene și fungice și inflamații cronice. Aproximativ un sfert din toate cazurile de CGD din America de Nord și Europa duc la p47-CGD, din care aproximativ 80% pot fi atribuite variantelor din NCF1, care codifică subunitatea p47phox a…
