De Jonathan D. Grinstein, PhD „Voi încheia cu o idee puțin sălbatică și nebunească, dar cred că este una care are cu adevărat potențialul de a aduce beneficii pacienților.” Sala a fost uluită când David Liu, PhD, inventatorul tastaturii genomice din editarea bazelor și editarea primară, a spus aceste cuvinte în timpul prezentării sale de…
Boala provine dintr-o singură literă a ADN-ului mutat care împiedică corpul să producă o enzimă funcțională. Cu trecerea timpului, echipe de oameni de știință au dezvoltat un editor genetic pentru a înlocui litera mutată cu o versiune normală. La doar câteva săptămâni după trei infuzii, KJ a putut tolera mai multe proteine în dieta sa…
„Activarea NRF2 în cancer promovează rezistența la chimioterapie și radioterapie, adesea determinată de mutații în NRF2, cum ar fi R34G, care este des întâlnită în carcinomul cu celule scuamoase pulmonare”, a declarat autoarea principală a studiului, Kelly Banas, PhD, director asociat de cercetare la Institutul de Editare a Genelor. „Această mutație creează un site unic…
O echipă de cercetători a dezvoltat o platformă de electrotransfecție microfluidică numită μDES pentru a încărca eficient EV-urile cu ribonucleoproteine de editare genetică (RNP). Sistemul de electroporare cu EV-uri pe bază de picături microfluidice, cu generare continuă de picături și electroporare la voltaj redus, oferă o capacitate mare de procesare și scalabilitate, minimizând impactul asupra…
Autor: Jonathan D. Grinstein, PhD Nu au trecut nici șase luni de la vestea Baby KJ, un moment de cotitură pentru medicina de precizie, cu prima demonstrație reușită a unei terapii personalizate de editare genetică in vivo. Dar pentru Becca Ahrens-Nicklas, MD, PhD, medicul care s-a ocupat de KJ, și Kiran Musunuru, MD, PhD, cardiologul…
Unul dintre principalele puncte de atracție pentru Lilly este candidatul său principal, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), o terapie genetică pentru degenerescenta maculară legată de vârstă (AMD) umedă, concepută pentru a fi un tratament unic pentru această afecțiune. Ixo-vec a fost dezvoltat folosind platforma sa de vector adeno-asociat (AAV) de ultimă generație și a arătat rezultate clinice…
Perpetratorul a fost un tip de virus numit bacteriofag, care infectează și ucide bacteriile, dar nu celulele umane. Bacteriofagele s-au adaptat de-a lungul erei pentru a elimina bacteriile periculoase și reprezintă un instrument puternic în lupta împotriva rezistenței antibacteriene. Dar noul virus a eliminat evoluția din ecuație. O inteligență artificială asemănătoare cu ChatGPT a proiectat…
Jonathan D. Grinstein, doctor în științe și editor pentru America de Nord al Inside Precision Medicine, găzduiește o nouă serie numită În Spatele Descoperirilor, care prezintă oamenii care modelează viitorul medicinei. În fiecare episod, Jonathan oferă ascultătorilor acces la poveștile motivaționale ale oaspeților săi și la viziunile pentru acest domeniu emergent și revoluționar. Când o…
Studiul, publicat în Proceedings of the National Academy of Sciences, demonstrează puterea editorilor de bază de a corecta mutațiile punctiforme care cauzează boli, unde o schimbare izolată în secvența de ADN poate avea consecințe devastatoare. Folosind sistemul CRISPR/Cas bine stabilit, procesul de editare a bazelor permite modificări de un singur nucleotid fără a introduce rupturi…
Vom identifica modificările de structură și funcționalitate ale inimii pe măsură ce îmbătrânește, incluzând hipertrofia ventriculului stâng, disfuncția diastolică și creșterea fibrozei. Apoi, vom explora căile moleculare de bază, evidențiind rolurile critice ale autogagiei disfuncționale, stresului oxidativ mitocondrial, scurtării telomerilor și schimbărilor epigenetice profunde, în special disfuncția ARN-urilor non-codificatoare precum miR-34a. Pornind de la acest…
