Cercetătorii de la DANDRITE au avut un rol central în dezvoltarea unui nou tratament oral care, pentru prima dată, a arătat rezultate promițătoare într-un studiu clinic cu pacienți – o descoperire care pare capabilă să prevină și să încetinească progresia demenței frontotemporale.
Primul studiu clinic la pacienți tocmai s-a încheiat și arată că tratamentul poate readuce nivelurile de proteină progranulin la normal în indivizii care poartă o mutație genetică care duce în mod obișnuit la demență frontotemporală (DFT).
„Aceasta înseamnă că acum avem speranță pentru un tratament care ar putea preveni dezvoltarea acestei forme de demență la persoanele cu risc genetic – transformând conceptual viitorul terapiei demenței”, spune profesorul Anders Nykjær.
El este unul dintre cercetătorii de frunte care au contribuit la descoperirea funcțiilor receptorului sortilin și la modul în care reglează descompunerea proteinei progranulin în celulele nervoase – un proces care joacă un rol central în dezvoltarea demenței frontotemporale.
„Timp de mai mulți ani, am studiat rolul receptorului sortilin în neurodegenerare. Văzând cum această cunoaștere se traduce acum într-un tratament care arată rezultate clinice promițătoare reprezintă un pas important înainte pentru domeniu – și o dovadă a importanței vitale a cercetării de bază pentru dezvoltarea de noi terapii.”
DFT este cea mai comună cauză de demență la persoanele sub vârsta de 60 de ani și progresează rapid. În prezent, nu există tratamente aprobate.
Noul tratament, VES001, a fost dezvoltat de Vesper Bio cu contribuții din partea lui Anders Nykjær și a colaboratorilor internaționali. Vesper Bio este o companie daneză de biotehnologie fondată de Anders Nykjær și Mads Kjølby. Tratamentul se bazează pe un mecanism țintit care inhibă selectiv receptorul sortilin pentru a preveni descompunerea progranulinului – fără a afecta alte funcții vitale ale creierului.
Studiul a demonstrat normalizarea nivelurilor de progranulin în lichidul cefalorahidian și un profil favorabil de siguranță, fără efecte adverse grave la pacienții care încă nu au dezvoltat simptome ale bolii. Următorul pas va fi un studiu clinic mai mare care va implica pacienți simptomatici.
DFT este un grup de tulburări cerebrale care afectează lobii frontal și temporal. Afectează comportamentul, limbajul și capacitatea de a gestiona activitățile zilnice. Este cea mai comună cauză de demență la persoanele sub vârsta de 60 de ani și progresează foarte rapid. Boala este cunoscută și sub numele de „demența Bruce Willis”, deoarece actorul Bruce Willis a recunoscut public că trăiește cu demență frontotemporală.
Editor RevistaSanatatii.ro. Isi doreste ca activitatea lui sa aduca speranta milioanelor de oameni bolnavi din Romania, sa le aline suferintele si sa le ofere speranta.
