Tratamentul, denumit VES001 după dezvoltatorul său Vesper Bio, este conceput pentru a aborda demența frontotemporală (FTD) – cea mai comună formă de demență la persoanele sub 60 de ani.
Într-un studiu preliminar de siguranță în două etape desfășurat la două centre medicale din Olanda și Marea Britanie, VES001 a fost administrat persoanelor fără semne de FTD, inclusiv celor șase voluntari cu un risc genetic crescut pentru această afecțiune.
În cazul participanților cu risc, tratamentul zilnic a crescut nivelurile de proteină numită progranulin din sânge și lichidul spinal – adesea deficitară la persoanele cu FTD – cu peste 95% în medie, raportat la valorile inițiale dinaintea începerii studiului de 3 luni.
Fără efecte secundare grave raportate, tratamentul a trecut acum prima bariere de siguranță după ani de cercetare investigând modalități de contracarare a deficitelor de progranulin din creier.
„Aceasta înseamnă că avem acum speranță pentru un tratament care ar putea preveni potențial dezvoltarea acestei forme de demență la persoanele cu risc genetic – transformând conceptual viitorul terapiei împotriva demenței,” spune Anders Nykjær, Directorul Științific al Vesper Bio, biochimist medical la Institutul Danez de Cercetare a Neuroștiințelor Translaționale (DANDRITE) din cadrul Universității Aarhus din Danemarca.
Cercetătorii care coordonează studiul nu au împărtășit date detaliate dincolo de rezultatele de top prezentate în comunicatul companiei, iar constatările trebuie să fie supuse revizuirii de către alți specialiști. Deși rezultatele sunt încurajatoare, trebuie interpretate cu precauție.
Progranulin joacă un rol vital în sănătatea și funcționalitatea neuronilor. Oamenii de știință au legat anterior mutațiile din gena progranulin (GRN) – și o subsecventă perturbare a producției de progranulin – cu deteriorarea cauzatoare de FTD în creier.
Această lipsă de progranulin este ceea ce VES001 a fost proiectat să vizeze, iar cercetătorii din spatele studiului cred că ar putea ajuta atât persoanele cu, cât și fără mutații GRN. Dacă nivelurile de progranulin pot fi menținute, FTD ar putea, în teorie, să nu se dezvolte niciodată.
Tratamentul se concentrează pe receptorul sortilin, cunoscut pentru eliminarea progranulinului din creier. Funcția principală a VES001 este de a limita eficacitatea receptorului sortilin, încetinind eliminarea progranulinului.
„De mai mulți ani, am studiat rolul receptorului sortilin în neurodegenerare,” spune Nykjær.
„A vedea această cunoaștere transformată într-un tratament care acum prezintă rezultate clinice promițătoare este un pas major înainte pentru domeniu – și o dovadă a importanței vitale a cercetării de bază pentru dezvoltarea noilor terapii.”
La persoanele cu o mutație genetică GRN, tratamentul a arătat că returnează progranulinul la niveluri aproape normale atât în plasmă sanguină, cât și în lichidul cerebrospinal care circulă în sistemul nervos al corpului.
Sursa: [Articolul original](link catre sursa originala)
Editor RevistaSanatatii.ro. Isi doreste ca activitatea lui sa aduca speranta milioanelor de oameni bolnavi din Romania, sa le aline suferintele si sa le ofere speranta.
