Tratamentul, numit VES001 după dezvoltatorul său Vesper Bio, este conceput pentru a aborda demența frontotemporală (FTD) – cea mai comună formă de demență la persoanele sub 60 de ani.
În cadrul unui studiu preliminar de siguranță în două etape, desfășurat la două centre medicale din Olanda și Marea Britanie, VES001 a fost administrat persoanelor care nu prezentau semne de FTD, inclusiv șase voluntari cu un risc genetic crescut pentru această afecțiune.
În cazul participanților cu risc, tratamentul zilnic a crescut nivelurile de proteină numită progranulin din sânge și lichidul cefalorahidian – adesea deficitare la persoanele cu FTD – cu peste 95% în medie, raportat la valorile inițiale de la începutul studiului clinic de 3 luni.
Fără efecte secundare grave raportate, tratamentul a trecut acum de primul obstacol de siguranță, după ani de cercetare care investighează modalități de contracarare a deficitelor de progranulin din creier.
„Aceasta înseamnă că acum avem speranța pentru un tratament care ar putea preveni potențial dezvoltarea acestei forme de demență la persoanele cu risc genetic – schimbând conceptual viitorul terapiei pentru demență,” spune Anders Nykjær, Chief Scientific Officer la Vesper Bio, biochimist medical la Institutul Danez de Cercetare a Neuroștiinței Translaționale (DANDRITE) de la Universitatea Aarhus din Danemarca.
Cercetătorii care au coordonat studiul nu au împărtășit date detaliate în afara rezultatelor de vârf prezentate în comunicatul de presă al companiei, iar descoperirile trebuie să fie supuse unei recenzii de către alți experți. Deși rezultatele sunt încurajatoare, acestea trebuie interpretate cu prudență.
Progranulin joacă un rol vital în sănătatea și funcționalitatea neuronilor. Oamenii de știință au asociat anterior mutațiile din gena progranulin (GRN) – și o ulterioară perturbare a producției de progranulin – cu deteriorarea cauzatoare de FTD în creier.
Deficitul de progranulin este ceea ce VES001 a fost proiectat să trateze, iar cercetătorii din spatele studiului cred că ar putea ajuta persoanele cu sau fără mutații GRN. Dacă nivelurile de progranulin pot fi menținute, FTD ar putea, în teorie, să nu se dezvolte niciodată.
Tratamentul se concentrează pe receptorul sortilin, cunoscut pentru eliminarea progranulinului din creier. Funcția principală a VES001 este de a limita eficacitatea receptorului sortilin, încetinind eliminarea progranulinului.
„De câțiva ani, studiem rolul receptorului sortilin în neurodegenerare,” spune Nykjær.
„A vedea această cunoaștere transpusă într-un tratament care acum prezintă rezultate clinice promițătoare este un pas important înainte pentru domeniu – și o dovadă a importanței vitale a cercetării de bază pentru dezvoltarea de noi terapii.”
La cei cu o mutație genetică GRN, tratamentul a demonstrat că readuce progranulinul la niveluri aproape normale atât în plasmă sanguină, cât și în lichidul cefalorahidian care circulă în sistemul nervos al organismului.
Sursa: [Link către sursa originală a informației]
Editor RevistaSanatatii.ro. Isi doreste ca activitatea lui sa aduca speranta milioanelor de oameni bolnavi din Romania, sa le aline suferintele si sa le ofere speranta.