Tratamentul, denumit VES001 după dezvoltatorul său Vesper Bio, este conceput pentru a combate demența frontotemporală (FTD) – cel mai comun tip de demență la persoanele sub 60 de ani.
Într-un studiu preliminar de siguranță în două etape desfășurat în două centre medicale din Olanda și Marea Britanie, VES001 a fost administrat persoanelor care nu prezentau semne de FTD, inclusiv șase voluntari cu un risc genetic crescut pentru această condiție.
În cazul participanților cu risc, tratamentul zilnic a crescut nivelurile de proteină numită progranulin din sânge și lichidul cefalorahidian – adesea deficitară la persoanele cu FTD – cu peste 95% în medie, comparativ cu valorile inițiale la începutul studiului de 3 luni.
Fără efecte secundare grave raportate, tratamentul a trecut acum primul obstacol de siguranță după ani de cercetări care investigau modalități de contracarare a deficitelor de progranulin din creier.
„Aceasta înseamnă că acum avem speranță pentru un tratament care ar putea preveni potențial dezvoltarea acestei forme de demență la persoanele cu risc genetic – transformând conceptual viitorul terapiei pentru demență,” spune Anders Nykjær, directorul științific al Vesper Bio, biochimist medical la Institutul Danez de Cercetare a Neuroștiințelor Translaționale (DANDRITE) de la Universitatea Aarhus din Danemarca.
Cercetătorii care conduc studiul nu au împărtășit date detaliate în afara rezultatelor de top menționate în comunicatul de presă al companiei, iar constatările trebuie supuse unei revizuiri de către alți experți. Deși rezultatele sunt încurajatoare, acestea trebuie interpretate cu prudență.
Progranulin joacă un rol vital în sănătatea și funcționalitatea neuronilor. Oamenii de știință au legat anterior mutațiile din gena progranulin (GRN) – și o ulterioară perturbare în producția de progranulin – cu deteriorarea din creier care provoacă FTD.
Deficitul de progranulin este ceea ce VES001 a fost proiectat să vizeze, iar cercetătorii din spatele studiului cred că ar putea ajuta persoanele cu sau fără mutații GRN. Dacă nivelurile de progranulin pot fi menținute, FTD ar putea, în teorie, să nu se dezvolte niciodată.
Tratamentul se concentrează pe receptorul sortilin, cunoscut pentru eliminarea progranulinului din creier. Funcția principală a VES001 este de a limita eficacitatea receptorului sortilin, încetinind eliminarea progranulinului.
„De mai mulți ani studiem rolul receptorului sortilin în neurodegenerare,” spune Nykjær.
„Vederea acestei cunoștințe transpuse într-un tratament care acum arată rezultate clinice promițătoare este un pas mare înainte pentru domeniu – și o dovadă a importanței vitale a cercetării de bază pentru dezvoltarea de noi terapii.”
La cei cu o mutație genetică GRN, tratamentul a demonstrat că readuce progranulinul la niveluri aproape normale atât în plasmă sanguină, cât și în lichidul cefalorahidian care circulă în sistemul nervos al corpului.
Sursa: [Articolul original](linkulcatresursaoriginala.com)
Editor RevistaSanatatii.ro. Isi doreste ca activitatea lui sa aduca speranta milioanelor de oameni bolnavi din Romania, sa le aline suferintele si sa le ofere speranta.
