„Fundatia Michael J. Fox rămâne fermă în misiunea noastră de a accelera dezvoltarea tratamentelor transformative și, în cele din urmă, a unei vindecări pentru boala Parkinson,” a declarat Jessica Tome Garcia, PhD, managerul principal de program științific al MJFF. „Colaborarea noastră cu Vincere Biosciences de-a lungul anilor a susținut avansarea cercetărilor care vizează disfuncția mitocondrială, un factor cheie al patologiei Parkinson. Această următoare fază de muncă se bazează pe acea fundație și reprezintă un progres important către terapii care modifică boala și care ar putea îmbunătăți semnificativ viața pacienților.”
Disfuncția mitocondrială și mitofagia afectată sunt caracteristici centrale ale fiziopatologiei bolii Parkinson. Mitofagia, reciclarea selectivă a mitocondriilor deteriorați, este esențială pentru menținerea sănătății neuronale. În Parkinson, acest proces este adesea compromis, ducând la acumularea toxică a mitocondriilor defecte care accelerează neurodegenerarea. Vincere își propune să restaureze controlul calității mitocondriale și să prevină progresia leziunilor neuronale prin inhibarea selectivă a USP30, o enzimă deubiquitinantă mitocondrială care acționează ca regulator negativ al mitofagiei. Prin orientarea proceselor celulare la rădăcina bolii Parkinson, abordarea Vincere are potențialul nu doar de a încetini progresia bolii, dar și de a îmbunătăți calitatea vieții pentru milioane de persoane care trăiesc cu boala Parkinson.
„Mitocondriile stau la intersecția dintre Parkinson și îmbătrânire (cel mai mare factor de risc pentru Parkinson)”, spune Dr. Spring Behrouz, cofondator și CEO al Vincere, „rezolvi problema mitocondriilor și lovești în miezul bolii. Suportul oferit de MJFF ne ajută să ducem acea știință din laborator în clinică.”
Grantul acordat de MJFF va finanța studiile critice care permit inițierea unui studiu clinic, inclusiv farmacologia, toxicologia și fluxurile de lucru reglementare. Aceste studii vor stabili fundația necesară pentru o cerere de Autorizație pentru Utilizarea în Studiile Clinice (IND) cu Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA), marcând tranziția programului Vincere de la dezvoltarea preclinică la clinică. Acest premiu se bazează pe sprijinul anterior acordat de MJFF.
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.