Directorul CBER, Karim Mikhail, și CEO-ul Alianței pentru Medicină Regenerativă, Tim Hunt, evidențiază noi căi pentru susținerea extinderii pieței de terapie celulară și genetică
De
Jonathan D. Grinstein, PhD
În prima parte a acestei serii cu două părți despre tendințele de vârf la întâlnirea Cell and Gene Meeting on the Mesa din 2026, conversațiile cu CEO-ii Skylark Bio, Prime Medicine și Celleras, precum și cu executivii de la Nanoscope Therapeutics, au subliniat tehnologii diferențiate și platforme scalabile care deservesc populații mai largi de pacienți.
Cell and Gene Meeting on the Mesa este una dintre conferințele mele preferate. Acest mini-congres de sănătate J.P. Morgan se desfășoară într-un resort de lux din Phoenix, unde ventilatoare uriașe suflă ceață răcoroasă în locuri de adunare în aer liber în timpul temperaturilor arzătoare. Dar nici locația sofisticată, nici amestecul de transpirație și irigație umană nu sunt atractia – merg pentru interviuri.
Concentrarea influenților actori din terapia celulară și genetică (TCG) este de elită. O combinație de executivi de nivel C, investitori și factori de decizie, participanții sunt atât de accesibili încât nu trebuie să programez interviuri pentru a intra într-o discuție memorabilă și informativă.
La prânz, Chris Mason, MD, PhD, profesor de terapie celulară și genetică la University College London, mi s-a alăturat la o masă în aer liber pur și simplu pentru că stăteam în umbra foarte căutată. Jumătate de oră mai târziu, mâncarea noastră era rece în timp ce discutam de ce TCG ar trebui să se concentreze pe industrializare în loc de comercializare. Comercializarea se întreabă dacă poți vinde o terapie, în timp ce industrializarea se întreabă dacă poți fabrica, distribui, administra și plăti pentru ea repetat, la o scară care să semene cu cea farmaceutică.
O problemă pentru TCG este că „Big Pharma” nu a fost proiectată să opereze la nivelul pacienților individuali. În schimb, a spus Mason, aceste companii au fost construite pentru „a pune pastile în sticle.” Producerea unui tratament personalizat de celulă sau genetic după altul pur și simplu nu seamănă cu modelul prin care industria farmaceutică a devenit ceea ce este astăzi. Nu sunt convins că nu poți învăța vechii industrii farmaceutice trucuri noi, dar a face acest lucru depinde de înlocuirea și modernizarea proceselor stabilite.
Mason urmărește un astfel de upgrade prin startup-ul său, Sun Vectors, care dezvoltă vectori de terapie genetică mai siguri și mai scalabili. În 2025, compania a primit o subvenție în valoare de până la 13,4 milioane de dolari de la Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H) pentru a dezvolta AdVAntage (Adenovirus Vectors Assembly for Synthetic Manufacturing Advantage), o platformă proiectată pentru a înlocui producția convențională de vectori virali bazată pe celule cu fabricație fără celule. Utilizând chimia de flux microfluidic pentru a controla precis asamblarea particulelor virale, abordarea își propune să elimine contaminanții derivați din celule în timp ce îmbunătățește eficiența, consistența și scalabilitatea producției. Este un exemplu de industrializare în practică: redesenarea modului în care sunt produse terapiile în loc să găsești simple modalități de a le vinde.
Dar fabricarea este doar o piesă a puzzle-ului.
Sursa articol https://insideprecisionmedicine.com
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
