Sonoma Biotherapeutics, fondată de Fred Ramsdell, PhD, și Jeff Bluestone, PhD, a prezentat date clinice preliminare pentru tratamentul bolilor autoimune.
Cu peste treizeci de ani în urmă, Jeff Bluestone, PhD, și Fred Ramsdell, PhD, au început să caute un răspuns la o întrebare: cum învață sistemul imunitar toleranța? Cu alte cuvinte, cum știe când să oprească atacul?
Răspunsul stă în celulele T reglatoare (Tregs), celule imune care suprimă răspunsul imun pentru a preveni supraactivitatea, autoimunitatea și inflamația cronică. Datorită acestei descoperiri, cunoștințele noastre despre reglarea imună s-au schimbat ca rezultat al decadelor de cercetare asupra toleranței sistemului imunitar, iar Ramsdell a devenit Laureat Nobel în Fiziologie sau Medicină cu doar câteva săptămâni în urmă.
Dar povestea lui Bluestone și Ramsdell este mai mult decât o descoperire academică; este o poveste de traducere axată pe pacient, de la bancă la primele terapii umane la Sonoma Biotherapeutics, pe care au cofondat-o – și acum au dovezi în primul studiu la oameni.
La Conferința ACR Convergence 2025 a American College of Rheumatology (ACR), Sonoma Biotherapeutics a prezentat date clinice preliminare care semnalează o posibilă avansare în tratamentul bolilor autoimune. REGULATE-RA, primul studiu uman asupra SBT-77-7101 – o terapie cu celule CAR Treg modificate genetic – pentru artrita reumatoidă (AR) dificil de tratat, arată că medicamentul este sigur și bine tolerat, fără efecte secundare grave. Datele preliminare indică eficacitate promițătoare, majoritatea participanților experimentând reduceri semnificative în numărul de articulații umflate și scoruri de activitate a bolii în decurs de patru săptămâni de tratament, răspunsuri mai profunde la doze mai mari și dovezi ale efectelor antiinflamatorii locale în țesutul sinovial.
Pentru Ramsdell, faptul că terapia Treg produce beneficii tangibile pacienților este profund validant. „Aceasta este o boală avansată cu adevărat la acești pacienți, așa că este un standard destul de ridicat”, a declarat Ramsdell pentru Inside Precision Medicine. „Faptul că vedem răspunsurile pe care le vedem îmi dă cu adevărat speranță că aceasta va fi eficientă chiar și la acești tipuri de pacienți. Avem încă mult de mers până să avem rezultate de Faza III și un medicament pe piață, dar biologia în acest moment și pacienții arată foarte bine.”
Pentru domeniul imunologiei, această lucrare reprezintă o schimbare de paradigmă: folosirea reglatorilor naturali ai sistemului imunitar în loc să suprime doar răspunsurile imune. Demonstrează cum decenii de știință de bază, combinate cu inovația tehnologică, pot produce terapii atât elegante, cât și transformative.
În anii ’90, Bluestone, atunci un tânăr imunolog la Universitatea din Chicago, era fascinat de una dintre cele mai vechi mistere ale imunologiei: de ce uneori sistemul imunitar atacă propriile țesuturi ale organismului. Înțelepciunea convențională se concentrase mult timp pe abilitatea sistemului imunitar de a distruge patogenii. Dar laboratorul lui Bluestone a început să dezvăluie o adevăr mai subtil: sistemul imunitar conține și frâne interne, celule T specializate care
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
