În ultimii ani, s-au înregistrat progrese semnificative pe drumul lung și dificil spre tratarea eficientă a bolii Alzheimer. După decenii de eșecuri, două anticorpi proiectați pentru a viză amyloidul beta (Aβ) au reușit să oprească declinul cognitiv, rezultate care au determinat aprobarea FDA. Cu toate acestea, aceste tratamente noi au dezavantaje – sunt costisitoare, au programe de administrare complexe și prezintă riscul de reacții adverse precum umflarea sau sângerarea creierului (ARIA), mai ales în cazul persoanelor cu varianta genei APOE4 asociată cu un risc crescut de Alzheimer.
La începutul acestei săptămâni, o mică companie biotehnologică numită Alzheon, situată în Framingham, Massachusetts, a prezentat date care ar putea schimba modul în care este tratată boala Alzheimer, în special pentru homozygoții APOE4/4. Într-un articol de cercetare revizuit de către alți experți, Alzheon a raportat rezultatele studiului său de Fază III APOLLOE4, evaluând medicamentul oral ALZ-801 (valiltramiprosat) la persoanele cu Alzheimer incipient care sunt homozygote pentru APOE4. Medicamentul a încetinit declinul cognitiv, a aproape dublat conservarea funcțională a creierului și a redus atrofia cerebrală fără a cauza problemele vaselor de sânge asociate adesea cu tratamentele cu anticorpi.
„Este vorba despre populația cu cel mai mare risc genetic, dar și cea mai expusă la problemele de siguranță pe care le întâlnim cu medicamentele pe bază de anticorpi,” a declarat Susan Abushakra, MD, directorul medical principal al Alzheon și autorul principal al studiului. „Rezultatele noastre arată că putem obține o încetinire semnificativă a progresiei bolii fără umflarea sau sângerarea creierului care îi determină pe medici să fie precauți în tratarea purtătorilor de APOE4.”
Neurologul Abushakra a petrecut peste 20 de ani dezvoltând medicamente pentru boala Alzheimer, observând cum domeniul s-a mutat de la experimentarea la întâmplare la precizia biologică. „În ultimii cinci până la zece ani, cea mai mare schimbare a fost recunoașterea noastră că boala Alzheimer are o definiție biologică,” a afirmat Abushakra. „Pentru a fi considerată boala Alzheimer, trebuie să existe o patologie a amiloidului. Odată ce oamenii dezvoltă atât patologia amiloidului, cât și a tau, atunci devine stadiul simptomatic – demența Alzheimer.”
Acest cadru biologic mai clar a transformat modul în care companiile proiectează și testează medicamentele. Cu biomarkeri din sânge și scanări PET pentru amiloid și tau, boala Alzheimer poate fi detectată mai devreme și mai precis. „Aceste progrese au făcut studiile clinice mai inteligente și mai rationale,” a spus Abushakra. „Acum putem recruta pacienți pe baza biologiei, nu doar a simptomelor.”
Această nouă înțelegere științifică a condus la donanemab de la Eli Lilly și lecanemab (Leqembi) de la Eisai și Biogen, primele tratamente pentru Alzheimer care modifică progresia, nu doar ameliorează simptomele.
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
