„Aceasta este prima dată când am reușit să demonstrăm că editarea bazei poate corecta eficient și în siguranță o mutație cauzatoare de boală la rinichi într-un sistem biologic complex”, spune Xiaogang Li, doctor în nefrologie la Mayo Clinic și autor principal al studiului. „În loc să gestionăm simptomele, această strategie se concentrează pe cauza subiacentă…
Un subiect familiar a reapărut cu o nouă urgență la Conferința J.P. Morgan Healthcare din 2026: ARN-ul nu mai este doar un mesager – devine medicament. În interviurile cu liderii de la Korro Bio, Trace Neuroscience și CAMP4 Therapeutics, s-a conturat o imagine a unui „teren intermediar” al ARN-ului în medicina genetică, situat între editarea…
Terapia acționează prin înlocuirea connexin-43, o proteină prezentă în cantități reduse la persoanele cu această afecțiune. Connexin-43 este crucială pentru menținerea conducției electrice în mușchiul inimii și restabilirea ritmului normal, însă anterior nu fusese implicată direct în repararea mușchiului cardiac. Terapia a fost inițial dezvoltată de Stelios Therapeutics, care a fost achiziționată de compania de…
HD este o boală progresivă, ereditară a creierului care afectează mișcarea, cogniția și emoțiile. Medicii diagnostichează adesea HD atunci când persoanele prezintă probleme evidente de mișcare, de obicei în jurul vârstei de 30-50 de ani, după care pacienții trăiesc aproximativ 15-20 de ani. Prevalența globală a HD este de aproximativ cinci la 100.000 de persoane….
Deși îmbunătățirile în mobilitate sunt mai mici decât cele observate la copiii mai mici tratați cu Zolgensma, sunt suficiente pentru a oferi acestor copii îmbunătățiri semnificative în viața lor de zi cu zi. AMS este o boală moștenită rară în care o anomalie în ambele copii ale genei SMN1 face ca organismul să nu poată…
