Majoritatea eforturilor de înlocuire a terapiilor cu celule stem cu o abordare logistic mai simplă s-au concentrat pe recoltarea veziculelor extracelulare din culturile de celule stem. Multe dintre semnalele dintre celule sunt transportate în aceste vezicule, iar în studiile pe animale, administrarea veziculelor în loc de celule stem a produs beneficii în mare parte similare….
La începutul acestei luni, cercetătorii de la Prime Medicine au atins un punct de referință în editarea genelor când au publicat un articol recenzat de către perechi raportând prima demonstrație a editării Prime pentru tratarea pacienților umani. În acest studiu, doi pacienți cu boala granulomatoasă cronică (CGD) au fost tratați cu PM359, o terapie cu…
CGD este o imunodeficiență moștenită rară marcată de activitatea defectuoasă a oxidazei NADPH, rezultând în infecții recurente bacteriene și fungice și inflamații cronice. Aproximativ un sfert din toate cazurile de CGD din America de Nord și Europa duc la p47-CGD, din care aproximativ 80% pot fi atribuite variantelor din NCF1, care codifică subunitatea p47phox a…
Chiar și îmbătrânirea „sănătoasă” (fără boli evidente legate de vârstă cum ar fi demența) duce la deteriorări cognitive, în special în memoria de lucru, funcția executivă și memoria de recunoaștere. Declinul cognitiv constant, care începe în mijlocul vieții, este legat de patologia mielinei din creier, în loc de pierderea neuronală extinsă. În acest nou studiu…
