Treziți din somn, sărind din pat și îndreptându-se spre bucătărie pentru o ceașcă de cafea: este o rutină zilnică pe care majoritatea oamenilor nu o iau în considerare. Dar pentru copiii cu atrofie musculară spinală, doar să se ridice în pat reprezintă o luptă zilnică. Această boală moștenită este cauzată de mutații în gena SMN1….
Deși îmbunătățirile în mobilitate sunt mai mici decât cele observate la copiii mai mici tratați cu Zolgensma, sunt suficiente pentru a oferi acestor copii îmbunătățiri semnificative în viața lor de zi cu zi. AMS este o boală moștenită rară în care o anomalie în ambele copii ale genei SMN1 face ca organismul să nu poată…
Fenebrutinib este un inhibitor al tirozinei kinazei Bruton (BTK), o clasă de medicamente aprobată în prezent doar pentru tratarea diferitelor forme de cancer sanguin, cum ar fi leucemia și limfomul, dar care este de asemenea dezvoltată de mai multe companii precum Novartis, Sanofi și Roche pentru tratarea SM. Inhibitorii BTK pot trece bariera hemato-encefalică și…
