Analiza unui Jurnalist: Moartea Pacientului de la Intellia – Sfârșitul lui Cas9?

În urma recentei tragedii, mulți se întreabă dacă această problemă este specifică programului Intellia sau dacă amenință toate terapiile CRISPR bazate pe Cas9. De Jonathan D. Grinstein, PhD Am analizat cu atenție știrile legate de terapia NTLA-2001 a companiei Intellia Therapeutics, o terapie CRISPR-Cas9 in vivo pentru inactivarea genei TTR la două grupuri de pacienți…

Citeste mai mult

Editare Genetică In Vivo pentru Boli Rare începe cu un Studiu Clinic de Amploare

Autor: Jonathan D. Grinstein, PhD Nu au trecut nici șase luni de la vestea Baby KJ, un moment de cotitură pentru medicina de precizie, cu prima demonstrație reușită a unei terapii personalizate de editare genetică in vivo. Dar pentru Becca Ahrens-Nicklas, MD, PhD, medicul care s-a ocupat de KJ, și Kiran Musunuru, MD, PhD, cardiologul…

Citeste mai mult

Diagnostic genetic rapid și cuprinzător al cancerului pediatric prin secvențiere adaptativă

Un test unic ar putea contribui simultan la diagnosticul, caracterizarea și orientarea tratamentului cancerului pediatric – și ar putea ajuta la evitarea tratamentelor toxice sau potențial inutile? Acesta este provocarea îndrăzneață asumată de Meta-Platform for Integrated Genomics (MPGI), sub conducerea științifică a Dr. Vincent-Philippe Lavallée, hematolog și cercetător clinic la CHU Sainte-Justine și profesor în…

Citeste mai mult

Cercetătorii speră ca pielea printată 3D să aducă tratament la cerere pentru leziuni grave

Cercetătorii de la Universitatea Linköping Bioimprimarea promite să producă țesuturi și organe la cerere, dar eforturile au fost împiedicate de imposibilitatea noastră de a crea rețelele de vase de sânge necesare pentru a le susține. Două tehnologii noi complementare ar putea rezolva acum problema pentru grefele avansate de piele. Pielea este probabil unul dintre cele…

Citeste mai mult

Platforma de Reprogramare Epigenetică oferă Calea către Terapii cu Celule T mai Eficiente

„Celulele T își memorează practic instrucțiunile noastre de programare”, spune Luke Gilbert, PhD, investigator principal la Institutul Arc și profesor asociat la UCSF. „Noi livrăm editorii epigenetici pentru doar câteva zile, dar efectele de tăcere a genelor rămân stabile prin zeci de diviziuni celulare și multiple runde de activare imună.” Spre deosebire de metodele tradiționale…

Citeste mai mult

Avans în Terapia Genetică Cardiacă: AAV Țintind Inima într-un Studiu de Primă Încercare la Oameni

De-a lungul deceniilor, Roger Hajjar, MD, și-a dedicat eforturile pentru a livra terapii genetice către inimă, în speranța de a trata pacienții cu insuficiență cardiacă severă, o afecțiune cu puține opțiuni de tratament – unul dintre acestea, transplantul de inimă, fiind departe de a fi simplu. Lucrările sale de pionierat la Spitalul General Massachusetts (MGH),…

Citeste mai mult

Implantul Retinian Ajută la Restaurarea Vederii la Pacienții cu Degenerescență Maculară

Potrivit unui studiu publicat în Jurnalul de Medicină din New England, autorii raportează că 26 din cei 32 de pacienți urmăriți la un an după implantare și-au recăpătat capacitatea de a citi. Implantul, cunoscut sub numele de microarray retinian fotovoltaic (PRIMA), este un cip de 2mm x 2mm care funcționează prin detectarea luminii infraroșii proiectate…

Citeste mai mult

Interviu cu Dina Radenkovic Turner, CEO și cofondatoare Gameto

În conversație cu Helen Albert Orice femeie care și-a crioprezervat ovulele sau a urmat fertilizarea in vitro (FIV) pentru a încerca să rămână însărcinată știe cât de dificil și consumator de timp poate fi acest proces. Acesta este un aspect pe care Dina Radenkovic Turner, medic și CEO al companiei Gameto, încearcă să-l schimbe. Tratamentul…

Citeste mai mult

Cum Qureight revoluționează dezvoltarea medicamentelor cu ajutorul inteligenței artificiale – Interviu cu Simon Walsh, MBBS, PhD

Înființată în Cambridge, Marea Britanie, Qureight, un laborator central de imagistică, a făcut progrese semnificative de la înființarea sa în 2018. Acesta a stabilit parteneriate semnificative cu companii farmaceutice, biotehnologice și organizații de cercetare contractuale. Tehnologia lor patentată accelerează dezvoltarea medicamentelor pentru plămân și inimă folosind imagistică și curație de date alimentate de IA pentru…

Citeste mai mult