Unul dintre cei mai importanți lideri în domeniul editării genomului, printre care se numără laureatul Premiului Nobel și co-inventatorul CRISPR, Jennifer Doudna, PhD, și pionierul în aducerea editării genetice în clinică, Fyodor Urnov, PhD, au petrecut ultimii ani căutând o soluție la o realizare înăbușitoare: deși știința a avansat rapid, mecanismul de transformare a acesteia…
La începutul acestei luni, cercetătorii de la Prime Medicine au atins un punct de referință în editarea genelor când au publicat un articol recenzat de către perechi raportând prima demonstrație a editării Prime pentru tratarea pacienților umani. În acest studiu, doi pacienți cu boala granulomatoasă cronică (CGD) au fost tratați cu PM359, o terapie cu…
Studiul de fază I reprezintă un pas către utilizarea acestei forme de imunoterapie pentru a le oferi pacienților șansa de a intra în remisie în cazul în care leucemia a recidivat sau nu a răspuns la chimioterapie, astfel încât aceștia să poată primi un transplant de măduvă osoasă. Descoperirile sunt raportate în Jurnalul de Medicină…
